ミグルスタットの副作用[論文16件の分析]
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この分析は、PubMed に収録されている研究論文を基にしていますが、医学研究は常に進展しており、最新の知見を完全に反映しているとは限りません。また、特定の研究分野に偏りがある可能性もあります。
この情報は医療アドバイスではなく、医師による診断や治療の代替となるものではありません。「ミグルスタットの副作用[論文16件の分析]」に関して懸念がある場合は、必ず医師にご相談ください。
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主要な研究結果
ミグルスタットは、GM2神経節症、ゴーシェ病、ニーマン・ピック病C型などのリソソーム蓄積症の治療薬として研究されています。これらの研究では、ミグルスタットは一般的に安全で耐容性が高いことが示されています。しかし、いくつかの副作用が報告されています。ミグルスタットの主な研究結果は以下のとおりです。
- 2 ：ミグルスタットは、GM2神経節症の幼児および小児患者に6か月間および24か月間、単回および複数回投与した場合、薬物動態学的パラメータは類似しており、幼児と小児の間に有意な差はありませんでした。幼児の主要な副作用は腹部不快感と鼓腸でした。小児では、下痢と体重減少が主な副作用でした。
- 3 ：ミグルスタットは、成人期に発症したニーマン・ピック病C型の患者に投与した場合、効果的であることが示されています。
- 4 ：ミグルスタットは、酵素補充療法が適さない中等度までのゴーシェ病Ⅰ型の成人患者に対して、有効な経口治療薬であることが示されています。
- ：ミグルスタットはニーマン・ピック病C型に対する有効な治療法ですが、副作用が認められています。
- 14 ：ミグルスタットは幼児期に発症したGM2神経節症の治療に有効な薬剤として研究されてきましたが、消化器系の副作用が問題となっています。
- 13 ：ミグルスタットは脳腫瘍の成長と神経節苷脂の含有量を抑制することが示されています。しかし、体重減少や腸の膨満などの副作用が認められました。
副作用の理由
ミグルスタットは、グルコシルセラミドシンターゼと呼ばれる酵素を阻害することで、グルコシルセラミドの産生を抑制します。グルコシルセラミドは、細胞膜の構成成分であり、リソソーム蓄積症の原因となる物質です。ミグルスタットの副作用は、腸内における糖質の消化不良や吸収不良、神経系の影響などが考えられています。
一般的な副作用
下痢
ミグルスタットの最も一般的な副作用は下痢です。 2 、 12 、 7 、 1 、 6 、 4 、 11 、 5 、 14 、 13 、 10 で報告されています。この副作用は、ミグルスタットが腸内の消化酵素を阻害するため、糖質の消化不良や吸収不良を引き起こすことが原因と考えられています。特に、スクロースやマルトースなどの糖質の摂取を減らすと、下痢が改善することがあります。
体重減少
ミグルスタットは、体重減少を引き起こすことがあります。 2 、 7 、 5 、 13 、 10 で報告されています。体重減少は、下痢や食欲不振などが原因と考えられます。
腹部不快感
ミグルスタットは、腹部不快感や鼓腸を引き起こすことがあります。 2 、 12 、 5 で報告されています。これらの症状は、腸内のガスや水分が過剰に溜まることなどが原因と考えられます。
神経障害
ミグルスタットは、神経障害を引き起こす可能性があります。 2 、 10 で報告されています。神経障害は、ミグルスタットが神経細胞に影響を与えるためと考えられています。しかし、神経障害は、ミグルスタットが原因であるとは断定できません。なぜなら、神経障害は、リソソーム蓄積症そのものによって引き起こされる可能性もあるからです。
肝機能異常
ミグルスタットは、肝機能異常を引き起こす可能性があります。 12 で報告されています。肝機能異常は、ミグルスタットが肝臓に影響を与えるためと考えられます。しかし、肝機能異常は、ミグルスタットが原因であるとは断定できません。なぜなら、肝機能異常は、リソソーム蓄積症そのものによって引き起こされる可能性もあるからです。
白血球減少
ミグルスタットは、白血球減少を引き起こす可能性があります。 12 で報告されています。白血球減少は、ミグルスタットが免疫細胞に影響を与えるためと考えられます。しかし、白血球減少は、ミグルスタットが原因であるとは断定できません。なぜなら、白血球減少は、リソソーム蓄積症そのものによって引き起こされる可能性もあるからです。
白内障
ミグルスタットは、白内障を引き起こす可能性があります。 12 で報告されています。白内障は、ミグルスタットが眼球の水晶体に影響を与えるためと考えられます。しかし、白内障は、ミグルスタットが原因であるとは断定できません。なぜなら、白内障は、リソソーム蓄積症そのものによって引き起こされる可能性もあるからです。
副作用の対策
下痢の対策
下痢は、食事療法や薬物療法で改善されることがあります。 12 、 5 で報告されています。食事療法としては、スクロースやマルトースなどの糖質の摂取量を減らすことが有効です。薬物療法としては、ロペラミドなどの整腸剤が有効です。
体重減少の対策
体重減少は、食事療法や運動療法で改善されることがあります。 5 で報告されています。食事療法としては、高カロリー・高タンパク質の食事を心がけることが有効です。運動療法としては、無理のない範囲で運動をすることが有効です。
腹部不快感の対策
腹部不快感や鼓腸は、食事療法や薬物療法で改善されることがあります。 5 で報告されています。食事療法としては、消化の良いものを食べる、脂っこいものを避ける、よく噛んで食べるなどが有効です。薬物療法としては、制酸剤や消化酵素剤が有効です。
神経障害の対策
神経障害は、ミグルスタットの投与を中止することで改善されることがあります。 2 で報告されています。しかし、神経障害は、ミグルスタットが原因であるとは断定できません。そのため、神経障害が認められた場合には、医師と相談の上、適切な処置を受ける必要があります。
肝機能異常の対策
肝機能異常は、ミグルスタットの投与を中止することで改善されることがあります。 12 で報告されています。しかし、肝機能異常は、ミグルスタットが原因であるとは断定できません。そのため、肝機能異常が認められた場合には、医師と相談の上、適切な処置を受ける必要があります。
白血球減少の対策
白血球減少は、ミグルスタットの投与を中止することで改善されることがあります。 12 で報告されています。しかし、白血球減少は、ミグルスタットが原因であるとは断定できません。そのため、白血球減少が認められた場合には、医師と相談の上、適切な処置を受ける必要があります。
白内障の対策
白内障は、手術で治療することができます。 12 で報告されています。しかし、白内障は、ミグルスタットが原因であるとは断定できません。そのため、白内障が認められた場合には、医師と相談の上、適切な処置を受ける必要があります。
研究間の比較
研究の共通点
ミグルスタットは、リソソーム蓄積症の治療薬として研究されています。そして、これらの研究では、ミグルスタットは一般的に安全で耐容性が高いことが示されています。しかし、いくつかの副作用が報告されています。例えば、下痢、体重減少、腹部不快感、神経障害、肝機能異常、白血球減少、白内障などが報告されています。
研究の相違点
ミグルスタットの副作用は、研究によって異なります。例えば、 2 では、幼児の主要な副作用は腹部不快感と鼓腸であったのに対し、 3 では、成人期に発症したニーマン・ピック病C型の患者に投与した場合、効果的であることが示されています。また、 4 では、ミグルスタットは、酵素補充療法が適さない中等度までのゴーシェ病Ⅰ型の成人患者に対して、有効な経口治療薬であることが示されています。
実生活への応用について注意点
ミグルスタットは、リソソーム蓄積症の治療薬として使用されています。しかし、ミグルスタットには、下痢、体重減少、腹部不快感、神経障害、肝機能異常、白血球減少、白内障などの副作用が報告されています。そのため、ミグルスタットを服用する際には、医師と相談の上、適切な処置を受ける必要があります。
現在の研究の限界点
ミグルスタットは、リソソーム蓄積症の治療薬として研究されていますが、まだ多くのことがわかっていません。例えば、ミグルスタットの長期的な安全性や効果については、まだ十分にわかっていません。また、ミグルスタットの副作用を軽減する方法についても、まだ十分に研究されていません。
今後必要とされる研究の方向性
ミグルスタットの長期的な安全性や効果、副作用を軽減する方法などを研究していく必要があります。また、ミグルスタットが効果的な他のリソソーム蓄積症の治療法についても研究していく必要があります。
結論
ミグルスタットは、リソソーム蓄積症の治療薬として期待されています。しかし、ミグルスタットには、いくつかの副作用が報告されています。そのため、ミグルスタットを服用する際には、医師と相談の上、適切な処置を受ける必要があります。
ベネフィットキーワード
リスクキーワード
論文タイプ
著者: BiroP, WeidmannG, PietzschS, AlonE, BruggerP
原題: [The dose-dependent effects of oral premedication with midazolam].
原文 : ドイツ語
著者: MaegawaGustavo H B, van GiersbergenPaul L M, YangSandra, BanwellBrenda, MorganChristopher P, DingemanseJasper, TifftCynthia J, ClarkeJoe T R
原題: Pharmacokinetics, safety and tolerability of miglustat in the treatment of pediatric patients with GM2 gangliosidosis.
原文 : 英語
著者: NadjarYann, Hütter-MoncadaAna Lucia, LatourPhilippe, AyrignacXavier, KaphanElsa, TranchantChristine, CintasPascal, DegardinAdrian, GoizetCyril, LaurencinChloe, MartzolffLionel, TiliketeCaroline, AnheimMathieu, AudoinBertrand, DeramecourtVincent, De GaillarboisThierry Dubard, RozeEmmanuel, LamariFoudil, VanierMarie T, HéronBénédicte
原題: Adult Niemann-Pick disease type C in France: clinical phenotypes and long-term miglustat treatment effect.
原文 : 英語
著者: WeinrebNeal J, BarrangerJohn A, CharrowJoel, GrabowskiGregory A, MankinHenry J, MistryPramod
原題: Guidance on the use of miglustat for treating patients with type 1 Gaucher disease.
原文 : 英語
著者: BelmatougNadia, BurlinaAlberto, GiraldoPilar, HendrikszChris J, KuterDavid J, MengelEugen, PastoresGregory M
原題: Gastrointestinal disturbances and their management in miglustat-treated patients.
原文 : 英語
著者: AnderssonU, ButtersT D, DwekR A, PlattF M
原題: N-butyldeoxygalactonojirimycin: a more selective inhibitor of glycosphingolipid biosynthesis than N-butyldeoxynojirimycin, in vitro and in vivo.
原文 : 英語
著者: HeitnerRene, ElsteinDeborah, AertsJohannes, WeelySonja van, ZimranAri
原題: Low-dose N-butyldeoxynojirimycin (OGT 918) for type I Gaucher disease.
原文 : 英語
著者: HughesMichael P, SmithDave A, MorrisLauren, FletcherClaire, ColacoAlexandria, HuebeckerMylene, TordoJulie, PalomarNuria, MassaroGiulia, HenckaertsEls, WaddingtonSimon N, PlattFrances M, RahimAhad A
原題: AAV9 intracerebroventricular gene therapy improves lifespan, locomotor function and pathology in a mouse model of Niemann-Pick type C1 disease.
原文 : 英語
著者: PlattFrances M, JeyakumarMylvaganam, AnderssonUlrika, HeareTanya, DwekRaymond A, ButtersTerry D
原題: Substrate reduction therapy in mouse models of the glycosphingolipidoses.
原文 : 英語
著者: ZimranAri, ElsteinDeborah
原題: Gaucher disease and the clinical experience with substrate reduction therapy.
原文 : 英語
著者: ElsteinDeborah, DweckAltoon, AttiasDrorit, Hadas-HalpernIrith, ZevinShoshana, AltarescuGheona, AertsJohannes F M G, van WeelySonja, ZimranAri
原題: Oral maintenance clinical trial with miglustat for type I Gaucher disease: switch from or combination with intravenous enzyme replacement.
原文 : 英語
著者: TierneyM, PottageJ, KesslerH, FischlM, RichmanD, MeriganT, PowderlyW, SmithS, KarimA, ShermanJ
原題: The tolerability and pharmacokinetics of N-butyl-deoxynojirimycin in patients with advanced HIV disease (ACTG 100). The AIDS Clinical Trials Group (ACTG) of the National Institute of Allergy and Infectious Diseases.
原文 : 英語
著者: RanesM K, El-AbbadiM, ManfrediM G, MukherjeeP, PlattF M, SeyfriedT N
原題: N -butyldeoxynojirimycin reduces growth and ganglioside content of experimental mouse brain tumours.
原文 : 英語
著者: Jarnes UtzJeanine R, KimSarah, KingKelly, ZieglerRichard, SchemaLynn, RedtreeEvelyn S, WhitleyChester B
原題: Infantile gangliosidoses: Mapping a timeline of clinical changes.
原文 : 英語
著者: ButtersTerry D, DwekRaymond A, PlattFrances M
原題: Imino sugar inhibitors for treating the lysosomal glycosphingolipidoses.
原文 : 英語
著者: GläserAnne, HammerlFranziska, GrälerMarkus H, ColdeweySina M, VölknerChristin, FrechMoritz J, YangFan, LuoJiankai, TönniesEric, von Bohlen Und HalbachOliver, BrandtNicola, HeimesDiana, NeßlauerAnna-Maria, KorenkeGeorg Christoph, Owczarek-LipskaMarta, NeidhardtJohn, RolfsArndt, WreeAndreas, WittMartin, BräuerAnja Ursula
原題: Identification of Brain-Specific Treatment Effects in NPC1 Disease by Focusing on Cellular and Molecular Changes of Sphingosine-1-Phosphate Metabolism.
原文 : 英語
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