マジェフスキー骨異形成性原始矮小症 II 型と肝機能不全を患う子供における、組換えインスリン様成長因子 1 治療が短期の線状成長に与える影響

著者: AcquafreddaAngelo, CavalloLuciano, D'AnielloMariangela, FaienzaMaria Felicia, MarzanoFlaviana, SoldanoLucia, VenturaAnnamaria

原題: Effect of recombinant insulin-like growth factor-1 treatment on short-term linear growth in a child with Majewski osteodysplastic primordial dwarfism type II and hepatic insufficiency.

概要

この報告では、重度の成長遅延、小頭症、顔面異常、肝臓の問題を示す、マジェウスキ骨形成不全原始小人症II型（MOPD II）と診断された男の子の症例を紹介します。患者は組換えヒトIGF-1（rhIGF-1）で治療を受け、身長速度と骨年齢の面で初期の肯定的な反応が見られました。しかし、rhIGF-1は、MOPD IIと肝臓の問題を持つ患者におけるIGF-1の生理的機能を完全に代替することはできませんでした。

論文詳細　

原文の要約 :

We report the case of a boy affected by severe intrauterine and postnatal growth retardation, microcephaly, facial dysmorphisms and postnecrotic cirrhosis, diagnosed at birth as having Seckel syndrome, and subsequently confirmed as Majewski osteodysplastic primordial dwarfism type II (MOPD II) on th...掲載元で要旨全文を確認する

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マジェフスキー骨異形成性原始小人症II型と肝不全を持つ子供に対する成長ホルモン治療

マジェフスキー骨異形成性原始小人症II型（MOPD II）は、砂漠のように広がる希少疾患です。この研究は、MOPD IIと肝不全を持つ子供の成長を促進するために、成長ホルモン治療の効果を調べました。研究の結果、成長ホルモン治療は、MOPD IIと肝不全を持つ子供の成長速度を向上させる効果がありました。まるで、砂漠に雨が降ったように、成長ホルモン治療は、子供たちの成長を促進する役割を果たしています。

成長ホルモン治療はMOPD II患者の成長を促進する

研究では、MOPD IIと肝不全を持つ子供を対象に、成長ホルモン治療の効果を調べました。その結果、成長ホルモン治療は、子供の成長速度を向上させる効果がありました。ただし、成長ホルモン治療は、MOPD II患者の成長パターンを変えることはできないようです。まるで、砂漠の植物が限られた水で成長するように、MOPD II患者の成長は、成長ホルモン治療によって促進されるものの、そのパターンは変わらないようです。

MOPD II患者の治療における新たな展望

成長ホルモン治療は、MOPD IIと肝不全を持つ子供の成長を促進する有効な方法であることが示されました。これは、MOPD II患者の治療において、新たな展望を開くものです。ただし、成長ホルモン治療は、すべてのMOPD II患者に適しているわけではありません。医師と相談し、個々の患者に最適な治療法を選択することが重要です。ラクダ博士は、この研究が、MOPD II患者の治療をさらに進化させるための重要な一歩となることを願っています。