論文詳細 
原文の要約 :
Years of tremendous study have dawned a new era for the treatment of cystic fibrosis (CF). For years CF care was rooted in the management of organ dysfunction resulting from the mal-effects of absent anion transport through the CF transmembrane regulator (CFTR) protein. CFTR, an adenosine triphospha...掲載元で要旨全文を確認する
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* 解説の内容は Health Journal が独自に解釈・作成したものであり、原論文の著者または出版社の見解を反映するものではありません。


引用元:
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6487765/

データ提供:米国国立医学図書館(NLM)

嚢胞性線維症患者の治療におけるテザカフトールとイバカフトールの併用:臨床的エビデンスと嚢胞性線維症治療における将来の展望

長年の精力的な研究により、嚢胞性線維症(CF)の治療は新たな時代を迎えました。長年、CFの治療は、CFトランスメンブレンコンダクタンスレギュレーター(CFTR)タンパク質によるアニオン輸送の欠損に起因する臓器機能不全の管理に重点が置かれていました。CFTRは、アデノシン三リン酸結合アニオンチャネルであり、複数の機能を持っていますが、主に細胞膜を横切る塩化物アニオン、チオシアン酸塩、重炭酸塩の移動を調節します。その他の役割には、上皮ナトリウムチャネル(ENaC)などの他の電解質チャネルへの影響や、肺の自然免疫への影響などがあります。管腔内アニオンの移動が不適切になると、汗中の塩化物濃度が上昇し、気道表面液が脱水し、粘液の全体的な粘度が高くなり、胆汁と膵臓分泌物が濃縮されます。その結果、患者は、慢性咳嗽、油状便、反復的な肺感染症、気管支拡張症、慢性副鼻腔炎、栄養不良などの、よく知られたCFの症状と疾患を特徴付ける合併症を発症します。従来、CFは対症療法的に管理されてきましたが、過去6年間、CF患者には新しい治療法であるCFTRタンパク質修飾が提供されています。これらの薬剤は、CFの基本的な欠陥である異常なCFTR機能に影響を与えます。2012年に米国で承認されたイバカフトールは、CFの歴史上初めて、分子レベルでCFTR機能を改善する薬剤です。その研究と承認に続き、ルマカフトール/イバカフトールとテザカフトール/イバカフトールの2つの追加のCFTR修飾薬が開発されました。現在利用可能なCF治療法を効果的に使用するためには、臨床医は薬剤の副作用とその患者アウトカムへの影響についてよく知っておく必要があります。多くの新しい修飾薬が開発中であるため、この情報は、特に医療資源が限られている状況において、モジュレーター療法の利点と欠点について患者と話し合うための医療従事者を準備するものです。

テザカフトールとイバカフトールの併用は嚢胞性線維症の治療に新たな希望をもたらします。

テザカフトールとイバカフトールの併用は、嚢胞性線維症患者の生活の質を向上させる可能性を秘めています。この研究は、CF治療の新たな地平を切り開き、より多くの患者が健康的な生活を送れるようになることを示唆しています。

ラクダ博士の結論

この研究は、まるで砂漠にオアシスを発見したように、嚢胞性線維症の治療に新たな希望を与えてくれます。テザカフトールとイバカフトールの併用は、CF患者の生活の質を向上させる可能性を秘めており、今後の研究が期待されます!

日付 :
  1. 登録日 2019-11-15
  2. 改訂日 2020-02-25
詳細情報 :

Pubmed ID

31027466

DOI(デジタルオブジェクト識別子)

PMC6487765

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