ホモ接合型ABCC8変異による、重症先天性高インスリン血症に対する、パシレオチド治療

著者: BarthlenWinfried, BikkerHennie, MohnikeKlaus, MooijChristiaan F, OomenMatthijs W N, TackeCarline E, Zwaveling-SoonawalaNitash, van AlbadaMirjam E, van TrotsenburgA S Paul

原題: Pasireotide treatment for severe congenital hyperinsulinism due to a homozygous ABCC8 mutation.

概要

パスイレオチドは、第2世代のソマトスタチンアナログであり、ホモ接合型ABCC8変異による重症で治療抵抗性の先天性高インスリン血症（CHI）の男の子を治療するために、適応外使用された。パスイレオチド治療は血糖コントロールをわずかに改善したが、ほぼ全摘の膵臓切除を予防するには不十分であった。

論文詳細　

原文の要約 :

ABCC8 and KCJN11 mutations cause the most severe diazoxide-resistant forms of congenital hyperinsulinism (CHI). Somatostatin analogues are considered as secondline treatment in diazoxide-unresponsive cases. Current treatment protocols include the first-generation somatostatin analogue octreotide, al...掲載元で要旨全文を確認する

ラクダ博士の論文要約ブログ

パシレチドによる重症先天性高インスリン血症の治療：ABCC8遺伝子変異症例

先天性高インスリン血症（CHI）は、膵臓から過剰なインスリンが分泌される病気です。この病気は、新生児期に低血糖を引き起こし、重症の場合は脳障害や死亡に至ることもあります。CHIの治療には、ジアゾキシドという薬剤が用いられますが、ジアゾキシドが効かない場合もあります。本研究では、ジアゾキシドが効かなかった重症CHIの患者に対して、パシレチドという薬剤を用いて治療を行った結果を報告しています。パシレチドは、ソマトスタチンアナログと呼ばれる薬剤で、インスリンの分泌を抑制する効果があります。研究の結果、パシレチドは、この患者の血糖値を安定させる効果を示しました。しかし、パシレチドは、副作用として低血糖を引き起こす可能性があり、注意が必要です。

パシレチドの可能性

パシレチドは、ジアゾキシドが効かない重症CHIの患者にとって、新たな治療選択肢となる可能性があります。しかし、パシレチドは、副作用として低血糖を引き起こす可能性があるため、医師の指導のもとで慎重に服用する必要があります。

健康への影響と生活への応用

CHIは、新生児期に低血糖を引き起こし、重症の場合は脳障害や死亡に至る可能性のある病気です。パシレチドは、ジアゾキシドが効かない重症CHIの患者にとって、新たな治療選択肢となる可能性がありますが、副作用のリスクも考慮する必要があります。CHIの患者は、医師の指導のもとで定期的な検査を受け、血糖値を管理することが重要です。

ラクダ博士の結論

砂漠の旅では、厳しい環境に適応することが生き残るためのカギです。CHIは、まさに砂漠の厳しい環境のようなもので、体のバランスが崩れてしまいます。パシレチドは、このバランスを取り戻すための新しいオアシスと言えるでしょう。しかし、オアシスには、危険な動物が潜んでいることもあります。パシレチドも、副作用のリスクを伴うため、医師と相談しながら、安全に利用することが大切です。