軟骨無形成症の子供におけるボソリチドの安全で持続的な成長促進効果:オープンラベル、第3相延長試験の2年間の結果これはGoogle Geminiによって提供された原題の機械翻訳です。正確なタイトルについては原典をご参照ください。また、運営はこの翻訳の所有権を主張せず、その正確性について保証するものではありません。

著者: AlanayYasemin, ArundelPaul, BacinoCarlos A, BaselDonald, BoberMichael B, CharrowJoel, DayJonathan R S, FishelevaElena, FontRosendo Ullot, GinebredaIgnacio, HarmatzPaul, HoernschemeyerDaniel, Hoover-FongJulie, Huntsman-LabedAlice, IrvingMelita, JayaramKala, KotaniYumiko, Leiva-GeaAntonio, Luna-GonzálezFelipe, MochizukiHiroshi, MohnikeKlaus, OzonoKeiichi, PolgreenLynda E, PorcoDania M, RutschFrank, SaalHoward M, SavarirayanRavi, ToftsLouise, WhiteKlane K, WilcoxWilliam R, YasuiNatsuo

原題: Safe and persistent growth-promoting effects of vosoritide in children with achondroplasia: 2-year results from an open-label, phase 3 extension study.

論文詳細 
原文の要約 :
Achondroplasia is caused by pathogenic variants in the fibroblast growth factor receptor 3 gene that lead to impaired endochondral ossification. Vosoritide, an analog of C-type natriuretic peptide, stimulates endochondral bone growth and is in development for the treatment of achondroplasia. This ph...掲載元で要旨全文を確認する
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引用元:
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8327889/

データ提供:米国国立医学図書館(NLM)

軟骨無形成症:ボソリティドによる成長促進効果の長期的な安全性と有効性

軟骨無形成症は、線維芽細胞成長因子受容体3遺伝子の病的変異によって引き起こされ、軟骨内骨化が障害されます。ボソリティドは、C型ナトリウム利尿ペプチドの類似体であり、軟骨内骨の成長を刺激し、軟骨無形成症の治療薬として開発されています。この第3相延長試験は、軟骨無形成症の子供におけるボソリティドの持続的な毎日投与の有効性と安全性を明らかにするために実施されました。本研究では、2年間の経過観察結果が報告されています。

ボソリティドは、軟骨無形成症の子供たちの成長を促進する

この研究では、ボソリティドが軟骨無形成症の子供たちの成長を促進し、安全性が確認されたことが報告されています。ボソリティドは、軟骨内骨化を促進することにより、軟骨無形成症の子供たちの成長を促進する可能性があります。この研究は、ボソリティドが軟骨無形成症の子供たちの成長を促進するための安全で効果的な治療法になる可能性を示唆しています。

ラクダ博士の結論

ボソリティドは、軟骨無形成症の子供たちの成長を促進するための有望な治療法であることが示されました。まるで砂漠に雨が降ったように、ボソリティドは軟骨無形成症の子供たちにとって朗報です。この研究は、ボソリティドの臨床応用に向けた重要な一歩であり、将来、軟骨無形成症の子供たちのQOLを改善するのに役立つと期待されます。しかし、ボソリティドの使用には、まだ不明な点も残っており、さらなる研究が必要です。ボソリティドの使用を検討する際には、医師とよく相談するようにしましょう。

日付 :
  1. 登録日 2022-03-22
  2. 改訂日 2022-05-31
詳細情報 :

Pubmed ID

34341520

DOI(デジタルオブジェクト識別子)

PMC8327889

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