ドラベ症候群の薬物療法：無作為化比較試験のシステマティックレビューとネットワークメタ分析これはGoogle Geminiによって提供された原題の機械翻訳です。正確なタイトルについては原典をご参照ください。また、運営はこの翻訳の所有権を主張せず、その正確性について保証するものではありません。

ドラベ症候群の薬物療法：ランダム化比較試験の系統的レビューとネットワークメタ分析

背景：ドラベ症候群（DS）は、薬剤抵抗性の生涯にわたる発作を特徴とする、重度の発達およびてんかん性脳症です。DSにおける発作の管理は、近年、新しい抗てんかん薬（ASM）の承認により変化してきました。目的：本研究の目的は、ネットワークメタ分析（NMA）を使用して、DSに関連する発作の治療におけるASMの比較有効性と忍容性を推定することでした。方法：MEDLINE（PubMedからアクセス）、EMBASE、Cochrane Central Register of Controlled Trials（CENTRAL）、および米国国立衛生研究所臨床試験レジストリ（http://www.CLINICALTRIALS: gov）データベースを系統的に検索して（2023年1月第4週）、研究を特定しました。DSの診断を受けた参加者において、少なくとも1つのASM療法をプラセボ、別のASM、または同じASMの異なる用量と比較した、ランダム化、対照、二重盲検または単盲検、平行群研究を特定しました。有効性アウトカムは、維持期間中のベースラインの痙攣性発作頻度が≥50％（発作反応）および100％減少（発作なし）の参加者の割合でした。忍容性アウトカムには、いかなる理由による治療の中止の割合と、少なくとも1つの有害事象（AE）を経験した患者の割合が含まれていました。効果量は、頻度主義的枠組み内のネットワークメタ分析によって推定されました。結果：8つのプラセボ対照試験が組み入れられ、積極的な付加療法は、スティリペンタール（n=2）、医薬品グレードのカンナビジオール（n=3）、フェンフルラミン塩酸塩（n=2）、およびソチルスタット（n=1）でした。これらの研究では、680人の参加者が登録され、そのうち409人が積極的な治療に無作為化されました（スティリペンタール=33、医薬品グレードのカンナビジオール=228、フェンフルラミン塩酸塩=122、およびソチルスタット=26）。271人はプラセボに無作為化されました。医薬品グレードのカンナビジオールは、フェンフルラミン塩酸塩よりも発作反応率が低いことが示されました（オッズ比[OR] 0.20、95％信頼区間[CI] 0.07-0.54）、スティリペンタールは、医薬品グレードのカンナビジオールよりも発作反応率が高いことが示されました（OR 14.07、95％CI 2.57-76.87）。発作なしアウトカムでは、異なるASM間で統計的に有意な差はみられませんでした。スティリペンタールは、医薬品グレードのカンナビジオールよりも、いかなる理由による薬剤の中止の可能性が低いことが示されました（OR 0.45、95％CI 0.04-5.69）、医薬品グレードのカンナビジオールは、フェンフルラミン塩酸塩よりも、任意のAEを経験した参加者の割合が低いことが示されました（OR 0.22、95％CI 0.06-0.78）。スティリペンタールは、医薬品グレードのカンナビジオールよりも、AEが発生するリスクが高くなりました（OR 75.72、95％CI 3.59-1598.58）。この研究では、DSにおける痙攣性発作の治療における4つのASMの有効性と忍容性について、質の高い証拠が見つかりました。結論：DSに関連する発作の治療におけるスティリペンタール、医薬品グレードのカンナビジオール、フェンフルラミン塩酸塩、およびソチルスタットの有効性と忍容性を示す第一級の証拠が存在し、発作頻度減少と忍容性プロファイルに関する期待されるアウトカムについて議論することができます。

ドラベ症候群、新たな治療法への期待

本研究では、ドラベ症候群の発作治療において、スティリペンタール、医薬品グレードのカンナビジオール、フェンフルラミン塩酸塩、およびソチルスタットが有効であることが示されました。これらの薬剤は、ドラベ症候群の患者さんの生活の質を改善する可能性を秘めています。

ドラベ症候群、早期診断と適切な治療を

ドラベ症候群は、重度のてんかん性脳症であり、早期診断と適切な治療が重要です。ドラベ症候群の疑いがある場合は、専門医を受診しましょう。

ラクダ博士の結論

ドラベ症候群は、重度のてんかん性脳症ですが、新たな治療法が登場し、患者さんの生活の質を改善する可能性が出てきました。早期診断と適切な治療を受けることが重要です。