エリグルスタットの効果[論文25件の分析]

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原文の要約

主要な研究結果

エリグルスタットは、ゴーシェ病の治療薬として、酵素補充療法（ERT）に代わる経口治療薬として注目されています。エリグルスタットは、ゴーシェ病の原因であるグルコシルセラミダーゼ（GCase）の基質であるグルコシルセラミド（GC）の合成を阻害することで、細胞内のGCの蓄積を抑制します。 25 、 16 、 8 、 23 、 13

エリグルスタットは、GCaseの活性を向上させ、オートファジー-リソソーム経路（ALP）を改善することが報告されています。 25 、 15 また、ミトコンドリアの質量と密度を高め、ミトコンドリア機能を向上させる効果も示されています。 25 、 7 さらに、エリグルスタットは、骨髄の負担スコア、骨密度、血球数を改善することが報告されています。 25 、 6 これらの研究は、エリグルスタットがゴーシェ病の治療に有効な薬剤であることを示唆しています。

エリグルスタットは、脳への移行性が低いことが課題でしたが、新たな製剤の開発により、脳内のGCを低下させる効果が示されました。 16 エリグルスタットは、CYP2D6によって代謝されるため、CYP2D6の遺伝子型によって効果が異なる可能性があります。 3 、 22 、 14 、 4 エリグルスタットは、他の薬剤との相互作用の可能性もあるため、注意が必要です。 22 、 21 また、エリグルスタットは、妊娠中の使用は避けるべきです。 4

ベネフィットとリスク

ベネフィット要約

エリグルスタットは、ゴーシェ病の治療薬として、以下のベネフィットが報告されています。

  • GCaseの活性を向上させる
  • オートファジー-リソソーム経路（ALP）を改善する
  • ミトコンドリア機能を向上させる
  • 骨髄の負担スコア、骨密度、血球数を改善する
  • 脳内のGCを低下させる

リスク要約

エリグルスタットは、以下のリスクが報告されています。

  • CYP2D6の遺伝子型によって効果が異なる可能性がある
  • 他の薬剤との相互作用の可能性がある
  • 妊娠中の使用は避けるべき

研究間の比較

研究の共通点

多くの研究が、エリグルスタットがゴーシェ病の治療に有効であることを示唆しています。エリグルスタットは、GCaseの活性を向上させ、GCの蓄積を抑制する効果があるとされています。また、エリグルスタットは、オートファジー-リソソーム経路（ALP）を改善し、ミトコンドリア機能を向上させる効果も示されています。さらに、エリグルスタットは、骨髄の負担スコア、骨密度、血球数を改善することが報告されています。これらの研究は、エリグルスタットがゴーシェ病の治療に有効な薬剤であることを示唆しています。 25 、 16 、 8 、 23 、 13 、 15 、 7 、 6

研究の相違点

一部の研究では、エリグルスタットの脳への移行性が低いことが課題として指摘されています。しかし、新たな製剤の開発により、脳内のGCを低下させる効果が示されました。 16 また、エリグルスタットは、CYP2D6によって代謝されるため、CYP2D6の遺伝子型によって効果が異なる可能性があります。 3 、 22 、 14 、 4 エリグルスタットは、他の薬剤との相互作用の可能性もあるため、注意が必要です。 22 、 21 また、エリグルスタットは、妊娠中の使用は避けるべきです。 4

結果の一貫性や矛盾点について

エリグルスタットは、ゴーシェ病の治療に有効な薬剤であるという結果が、多くの研究で示されています。しかし、エリグルスタットの脳への移行性やCYP2D6の遺伝子型による効果の違い、他の薬剤との相互作用の可能性など、注意すべき点もいくつかあります。これらの点については、今後の研究でさらに詳しく検討する必要があります。 16 、 3 、 22 、 14 、 4 、 21

実生活への応用について注意点

エリグルスタットは、ゴーシェ病の治療に有効な薬剤であるとされていますが、副作用や他の薬剤との相互作用の可能性など、注意すべき点があります。そのため、エリグルスタットを服用する際には、医師の指示に従うことが大切です。 3 、 22 、 14 、 4 、 21

現在の研究の限界点

エリグルスタットに関する研究はまだ十分に行われていません。特に、エリグルスタットの脳への移行性やCYP2D6の遺伝子型による効果の違い、他の薬剤との相互作用の可能性など、さらに詳しく検討する必要があります。 16 、 3 、 22 、 14 、 4 、 21

今後必要とされる研究の方向性

エリグルスタットの脳への移行性やCYP2D6の遺伝子型による効果の違い、他の薬剤との相互作用の可能性など、さらに詳しく検討する必要があります。また、エリグルスタットの長期的安全性や有効性についても、長期的な研究が必要です。 16 、 3 、 22 、 14 、 4 、 21

結論

エリグルスタットは、ゴーシェ病の治療に有効な薬剤である可能性があります。しかし、エリグルスタットには副作用や他の薬剤との相互作用の可能性など、注意すべき点もあります。そのため、エリグルスタットを服用する際には、医師の指示に従うことが大切です。 3 、 22 、 14 、 4 、 21

25件の文献分析
ポジティブな内容
25
中立
0
ネガティブな内容
0
論文タイプ
5
1
1
2
25
2.

ゴーシェ病1型成人に対する、エリグルスタットの1日1回投与と2回投与の比較：第3相、無作為化、二重盲検、EDGE試験。

著者: CharrowJoel, FragaCristina, GuXuefan, IdaHiroyuki, LongoNicola, LukinaElena, NoninoAlexandre, GaemersSebastiaan J M, JouvinMarie-Helene, LiJing, WuYaoshi, XueYong, PeterschmittM Judith

原題: Once- versus twice-daily dosing of eliglustat in adults with Gaucher disease type 1: The Phase 3, randomized, double-blind EDGE trial.

GD1の治療
有害事象

ゴーシェ病1型の患者において、エリグルスタットの1日1回投与は、1日2回投与に比べて非劣性であることが示されなかった。

Clinical Trial, Phase III第III相試験は、第II相試験で有効性と安全性が確認された新薬や治療法について、多数の患者を対象に有効性と安全性をさらに厳密に検証し、既存の治療法と比較して優れているかどうかを評価する試験です。
Equivalence Trial新治療が有効性/安全性で既存治療と同等であることを示す臨床試験。
ジャーナル論文学術や専門分野のジャーナルに掲載される、独自の研究や学術的分析を報告する記事。
ランダム化比較試験ランダム化により治療群と対照群に分け、介入の効果を評価する臨床試験。
Research Support, Non-U.S. Gov't米国外の政府機関から提供される研究資金。

原文 : 英語

6.

ゴーシェ病1型の患者における、経口エリグルスタットによる脾腫への影響：ENGAGE無作為化臨床試験。

著者: MistryPramod K, LukinaElena, Ben TurkiaHadhami, AmatoDominick, BarisHagit, DasoukiMajed, GhosnMarwan, MehtaAtul, PackmanSeymour, PastoresGregory, PetakovMilan, AssoulineSarit, BalwaniManisha, DandaSumita, HadjievEvgueniy, OrtegaAndres, ShankarSuma, SolanoMaria Helena, RossLeorah, AngellJennifer, PeterschmittM Judith

原題: Effect of oral eliglustat on splenomegaly in patients with Gaucher disease type 1: the ENGAGE randomized clinical trial.

ヘモグロビン値の改善
肝臓容積の改善
脾臓容積の改善
血小板数の改善

エリグルスタットによるプラセボとの比較治療は、9か月後、脾臓容積、ヘモグロビン値、肝臓容積、血小板数の有意な改善をもたらした。

Clinical Trial, Phase III第III相試験は、第II相試験で有効性と安全性が確認された新薬や治療法について、多数の患者を対象に有効性と安全性をさらに厳密に検証し、既存の治療法と比較して優れているかどうかを評価する試験です。
Comparative Study結果/特性の違い/類似性を判断するため、複数グループ/介入を比較する研究。
ジャーナル論文学術や専門分野のジャーナルに掲載される、独自の研究や学術的分析を報告する記事。
Multicenter Study複数の研究施設が協力して行う研究。広範なデータを集め、より一般化可能な結果を得ることが目的です。
ランダム化比較試験ランダム化により治療群と対照群に分け、介入の効果を評価する臨床試験。
Research Support, Non-U.S. Gov't米国外の政府機関から提供される研究資金。

原文 : 英語

8.

食事誘発性肥満マウスにおける、グルコシルセラミドシンターゼ阻害後の、肝臓のインスリン作用の増加。

著者: YewNelson S, ZhaoHongmei, HongEun-Gyoung, WuI-Huan, PrzybylskaMalgorzata, SiegelCraig, ShaymanJames A, ArbeenyCynthia M, KimJason K, JiangCanwen, ChengSeng H

原題: Increased hepatic insulin action in diet-induced obese mice following inhibition of glucosylceramide synthase.

グルコース代謝の改善
肝脂肪症の減少

この研究は、食事誘発性肥満（DIO）マウスモデルにおけるグルコシルセラミドシンターゼ阻害剤であるGenz-112638の有効性を調査した。この研究は、グルコシルセラミドシンターゼ阻害が肥満マウスのグルコース代謝と肝脂肪症に有益な影響を与えることを示す以前の知見に基づいている。

ジャーナル論文学術や専門分野のジャーナルに掲載される、独自の研究や学術的分析を報告する記事。
Research Support, Non-U.S. Gov't米国外の政府機関から提供される研究資金。

原文 : 英語

9.

健康なボランティアにおける、単回投与、複数回投与、および食物摂取後の、エログルスタット酒石酸塩（Genz-112638）の安全性、忍容性、および薬物動態。

著者: PeterschmittM Judith, BurkeAmy, BlanksteinLarry, SmithSharon E, PugaAna Cristina, KramerWilliam G, HarrisJames A, MathewsDavid, BonatePeter L

原題: Safety, tolerability, and pharmacokinetics of eliglustat tartrate (Genz-112638) after single doses, multiple doses, and food in healthy volunteers.

めまい
吐き気
嘔吐

本要約では、ゴーシェ病1型（GD1）の治療薬として開発中のグルコシルセラミドシンターゼの経口阻害剤であるエリグルスタット酒石酸塩（Genz-112638）の第1相試験3件の結果をまとめる。これらの試験では、健康なボランティアにおける、単回用量を漸増、複数回用量を漸増、および食物摂取後の安全性、忍容性、薬物動態を評価した。

Clinical Trial, Phase Iヒトでの臨床試験の最初の段階。新薬/治療の安全性、忍容性、薬物動態を評価。
ジャーナル論文学術や専門分野のジャーナルに掲載される、独自の研究や学術的分析を報告する記事。
ランダム化比較試験ランダム化により治療群と対照群に分け、介入の効果を評価する臨床試験。
Research Support, Non-U.S. Gov't米国外の政府機関から提供される研究資金。

原文 : 英語

10.

ゴーシェ病1型の患者の臨床試験における、エリグルスタットの骨格系への長期的な影響。

著者: CoxTimothy M, CharrowJoel, LukinaElena, MistryPramod K, FosterMeredith C, PeterschmittM Judith

原題: Long-term effects of eliglustat on skeletal manifestations in clinical trials of patients with Gaucher disease type 1.

骨密度の改善
骨痛の軽減
骨髄負荷の軽減

ゴーシェ病タイプ1の患者319人を対象とした長期研究では、エリグルスタット治療は、治療未経験の患者と酵素補充療法から切り替えた患者の両方において、骨格合併症の軽減に効果的であることがわかった。治療中に、骨痛、骨髄負荷、MIP-1βレベルはすべて有意に減少した。

ジャーナル論文学術や専門分野のジャーナルに掲載される、独自の研究や学術的分析を報告する記事。
Research Support, Non-U.S. Gov't米国外の政府機関から提供される研究資金。

原文 : 英語

11.

エリグルスタット、ゴーシェ病1型に対する経口治療薬の開発：4年間の治療後の第2相試験の結果。

著者: LukinaElena, WatmanNora, DragoskyMarta, PastoresGregory M, ArreguinElsa Avila, RosenbaumHanna, ZimranAri, AngellJennifer, RossLeorah, PugaAna Cristina, PeterschmittJudith M

原題: Eliglustat, an investigational oral therapy for Gaucher disease type 1: Phase 2 trial results after 4 years of treatment.

ゴーシェ病治療
ヘモグロビンの改善
脾臓/肝臓容積の縮小
骨密度の改善
軽度の副作用

エリグルスタットは、ゴーシェ病タイプ1（GD1）の治療に使用される調査薬です。この研究では、GD1の治療歴のない患者における、エリグルスタットの4年間の治療後の安全性と有効性を報告しました。

Clinical Trial, Phase II第II相試験は、第I相試験で安全性がある程度確認された新薬や治療法について、少数の患者を対象に有効性と安全性をさらに詳しく評価する試験です。
ジャーナル論文学術や専門分野のジャーナルに掲載される、独自の研究や学術的分析を報告する記事。
Research Support, Non-U.S. Gov't米国外の政府機関から提供される研究資金。

原文 : 英語

12.

エログルスタット酒石酸塩、ゴーシェ病およびその他のリソソーム蓄積症の潜在的な治療のための、経口的に活性なグルコセレブロシドシンターゼ阻害剤。

著者: CoxTimothy M

原題: Eliglustat tartrate, an orally active glucocerebroside synthase inhibitor for the potential treatment of Gaucher disease and other lysosomal storage diseases.

グルコセレブロシドとガングリオシドGM3レベルの正常化
骨ミネラル密度の改善

エリグルスタット酒石酸塩（Genz-112638）は、ゴーシェ病やその他のリソソーム蓄積症の治療のために開発中のグルコセレブロシド（グルコシルセラミド）合成酵素阻害剤である。in vitro および in vivo 研究では、エリグルスタット酒石酸塩がグルコセレブロシドの濃度を低下させ、ゴーシェ細胞数を減少させることが示された。健康なボランティアを対象とした第Ib相臨床試験では、エリグルスタット酒石酸塩投与後に血漿グルコセレブロシド濃度が低下し、1型（非神経性）ゴーシェ病患者を対象とした第II相臨床試験では、脾臓と肝臓の容積が減少した。また、患者は骨密度の改善、MRIによる骨髄の異常なシグナルの改善、およびグルコセレブロシドとガングリオシドGM3レベルの正常化を示した。

ジャーナル論文学術や専門分野のジャーナルに掲載される、独自の研究や学術的分析を報告する記事。
Research Support, Non-U.S. Gov't米国外の政府機関から提供される研究資金。
レビュー特定のトピックに関する既存の研究を批判的に検討し、その分野の知識の現状を要約する記事。

原文 : 英語

13.

ゴーシェ病の病態生理、臨床症状、および治療法のレビュー。

著者: StirnemannJérôme, BelmatougNadia, CamouFabrice, SerratriceChristine, FroissartRoseline, CaillaudCatherine, LevadeThierry, AstudilloLeonardo, SerratriceJacques, BrassierAnaïs, RoseChristian, Billette de VillemeurThierry, BergerMarc G

原題: A Review of Gaucher Disease Pathophysiology, Clinical Presentation and Treatments.

ゴーシェ病治療
パーキンソン病
神経学的障害
細胞減少症
肝腫大
脾腫
骨病変

ゴーシェ病（GD）は、リソソーム酵素グルコセレブロシダーゼの欠損によって引き起こされるまれな常染色体劣性遺伝性疾患です。本レビューは、GDの発生率、臨床症状、診断、および治療選択肢の概要を示し、酵素補充療法とグルコシルセラミド生合成阻害剤の役割を強調しています。

ジャーナル論文学術や専門分野のジャーナルに掲載される、独自の研究や学術的分析を報告する記事。
レビュー特定のトピックに関する既存の研究を批判的に検討し、その分野の知識の現状を要約する記事。

原文 : 英語

14.

ゴーシェ病1型に対するエリグルスタット療法の薬物動態と忍容性に対する、肝臓および腎臓の機能障害の影響。

著者: LiJing, ChenJun, KanamaluruVanaja, GaemersSebastiaan J M, PeterschmittM Judith, HouAudrey W, XueYong, TurpaultSandrine, RudinDan

原題: Impact of hepatic and renal impairment on the pharmacokinetics and tolerability of eliglustat therapy for Gaucher disease type 1.

ゴーシェ病

本稿では、肝臓または腎臓の機能障害を有するゴーシェ病1型（GD1）患者における、経口治療薬であるエリグルスタットの使用について概説しています。エリグルスタットの薬物動態と忍容性に対するこれらの機能障害の影響を評価するために、第1相試験と生理学的に基づいた薬物動態モデルが使用され、薬剤のラベルが改訂されました。

Clinical Trial, Phase Iヒトでの臨床試験の最初の段階。新薬/治療の安全性、忍容性、薬物動態を評価。
ジャーナル論文学術や専門分野のジャーナルに掲載される、独自の研究や学術的分析を報告する記事。
Multicenter Study複数の研究施設が協力して行う研究。広範なデータを集め、より一般化可能な結果を得ることが目的です。
Research Support, Non-U.S. Gov't米国外の政府機関から提供される研究資金。

原文 : 英語

15.

ゴーシェ病3型の基質還元療法としての、エリグルスタットベースのグルコシルセラミドシンターゼ阻害薬の最適化。

著者: WilsonMichael W, ShuLiming, Hinkovska-GalchevaVania, JinYafei, RajeswaranWalajapet, AbeAkira, ZhaoTing, LuoRuijuan, WangLu, WenBo, LiouBenjamin, FanninVenette, SunDuxin, SunYing, ShaymanJames A, LarsenScott D

原題: Optimization of Eliglustat-Based Glucosylceramide Synthase Inhibitors as Substrate Reduction Therapy for Gaucher Disease Type 3.

脳内GlcCerの減少

サンドホフ病、テイ・サックス病、ゴーシェ病タイプ3などの神経病性糖脂質蓄積症の治療のために、新しい薬剤候補であるCCG-222628が開発された。この薬剤は、以前の候補と比較して脳への暴露を大幅に改善し、正常マウスにおける脳GlcCerの減少における効力を60倍に高めた。ゴーシェ病タイプ3のマウスモデルでは、CCG-222628は、サンフィの臨床候補であるベングルスタットと比較して、有意に低い脳への暴露で同等の有効性を示した。

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原文 : 英語

16.

脳におけるグルコシルセラミドを減少させるグルコシルセラミドシンターゼ阻害剤の特性に基づく設計。

著者: LarsenScott D, WilsonMichael W, AbeAkira, ShuLiming, GeorgeChristopher H, KirchhoffPaul, ShowalterH D Hollis, XiangJianming, KeepRichard F, ShaymanJames A

原題: Property-based design of a glucosylceramide synthase inhibitor that reduces glucosylceramide in the brain.

ゴーシェ病治療

CCG-203586は、エリグルスタット酒石酸塩の新しいアナログであり、グルコシルセラミドシンターゼを阻害し、脳のグルコシルセラミド含有量を減少させることがわかった。これは、CNS症状を伴う糖脂質蓄積症の治療に潜在的な可能性を示している。

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原文 : 英語

17.

エリグルスタットは、ヒト腎尿細管上皮細胞における志賀毒素2の細胞毒性効果を予防する。

著者: SánchezDaiana S, Fischer SigelLilian K, BalestracciAlejandro, IbarraCristina, AmaralMaría M, SilbersteinClaudia

原題: Eliglustat prevents Shiga toxin 2 cytotoxic effects in human renal tubular epithelial cells.

HUS 予防
EGの副作用

この研究は、グルコシルセラミドシンターゼ阻害剤であるエリグルスタットが、志賀毒素2によって引き起こされる損傷からヒト腎臓上皮細胞を保護する可能性を調査することを目的としている。

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原文 : 英語

18.

グロボトリオシルセラミドの解離とα-ガラクトシダーゼ-A欠損EA.hy926細胞における内皮機能の障害。

著者: KaissarianNayiri, KangJustin, ShuLiming, FerrazMaria J, AertsJohannes M, ShaymanJames A

原題: Dissociation of globotriaosylceramide and impaired endothelial function in α-galactosidase-A deficient EA.hy926 cells.

ファブリー病治療
エリグルスタットの副作用
血管機能不全

この研究は、ファブリー病におけるGLA欠乏が内皮型一酸化窒素合成酵素（eNOS）機能に及ぼす影響を調べた。その結果、eNOSの解離は、Gb3の上昇によるのではなく、GLA欠乏によるものである可能性が示唆された。

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原文 : 英語

19.

エリグルスタットは、酵素療法で安定化された、ゴーシェ病1型の患者の、長期的な臨床的安定性を維持する。

著者: CoxTimothy M, DrelichmanGuillermo, CravoRenata, BalwaniManisha, BurrowThomas Andrew, MartinsAna Maria, LukinaElena, RosenbloomBarry, Goker-AlpanOzlem, WatmanNora, El-BeshlawyAmal, KishnaniPriya S, PedrosoMaria Lucia, GaemersSebastiaan J M, TayagRegina, PeterschmittM Judith

原題: Eliglustat maintains long-term clinical stability in patients with Gaucher disease type 1 stabilized on enzyme therapy.

ヘモグロビンの安定化
肝臓容積の安定化
脾臓容積の安定化
血小板数の安定化

本研究は、ゴーシェ病の治療のための経口薬であるエリグルスタットの、ENCORE試験に参加した患者における長期的な安全性と有効性を報告する。エリグルスタットを1年間投与した後、患者はさらに4年間、エリグルスタットを投与し続けた。本研究では、エリグルスタットは耐容性が良く、最大4年間、臨床的な安定性を維持することがわかった。

Clinical Trial, Phase III第III相試験は、第II相試験で有効性と安全性が確認された新薬や治療法について、多数の患者を対象に有効性と安全性をさらに厳密に検証し、既存の治療法と比較して優れているかどうかを評価する試験です。
ジャーナル論文学術や専門分野のジャーナルに掲載される、独自の研究や学術的分析を報告する記事。
ランダム化比較試験ランダム化により治療群と対照群に分け、介入の効果を評価する臨床試験。
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原文 : 英語

21.

エリグルスタットが、ジゴキシン、メトプロロール、経口避妊薬の薬物動態、およびエリグルスタットが酸抑制剤と併用投与されたときの吸収に及ぼす影響。

著者: ThibaultNathan, IbrahimJennifer, PeterschmittM Judith, PugaAna Cristina, RossLeorah, VuLucie, XueYong, TurpaultSandrine

原題: Effect of eliglustat on the pharmacokinetics of digoxin, metoprolol, and oral contraceptives and absorption of eliglustat when coadministered with acid-reducing agents.

ゴーシェ病の治療
薬物相互作用

本研究では、ゴーシェ病1型の基質還元療法であるエリグルスタットとさまざまな薬剤との間の薬物相互作用の可能性を評価した。その結果、エリグルスタットはジゴキシンとメトプロロールの曝露量を増加させる可能性があるが、経口避妊薬と酸抑制剤とは用量調整なしに併用できることがわかった。

Clinical Trial, Phase Iヒトでの臨床試験の最初の段階。新薬/治療の安全性、忍容性、薬物動態を評価。
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原文 : 英語

22.

パロキセチン、ケトコナゾール、およびリファンピンがゴーシェ病タイプ1の経口基質還元療法であるエリグルスタットの代謝に及ぼす影響。

著者: VuLucie, CoxGerald F, IbrahimJennifer, PeterschmittM Judith, RossLeorah, ThibaultNathan, TurpaultSandrine

原題: Effects of paroxetine, ketoconazole, and rifampin on the metabolism of eliglustat, an oral substrate reduction therapy for Gaucher disease type 1.

ゴーシェ病の治療
薬物相互作用

エリグルスタットは、ゴーシェ病タイプ1の治療に使用される薬剤である。このレビュー記事では、エリグルスタットとCYP2D6およびCYP3A阻害剤および誘導剤との薬物動態学的相互作用について論じる。

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原文 : 英語

23.

ゴーシェ病の薬物治療に関する縦断的研究の体系的レビューとメタ分析。

著者: LeonartLetícia Paula, FachiMariana M, BögerBeatriz, SilvaMariana Ribeiro da, SzpakRenata, LombardiNatália Fracaro, PedrosoMaria Lucia Alves, PontaroloRoberto

原題: A Systematic Review and Meta-analyses of Longitudinal Studies on Drug Treatments for Gaucher Disease.

GD治療の改善

本系統的レビューは、ゴーシェ病(GD)の治療の有効性を評価した。酵素補充療法(ERT)は、未治療患者と既治療患者の両方で有効であった。ミグルスタットは、未治療患者では血液学的アウトカムを有意に改善せず、既治療患者では血小板数を減少させた。主に既治療患者を対象としたエリグルスタットは、安定したアウトカムをもたらした。

メタアナリシス複数の研究結果を統合して、特定の問題についてのより一般的な結論を導き出す統計的手法。
システマティックレビュー特定の研究質問に答えるために、関連する研究を体系的に収集、評価、統合するレビュー。
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原文 : 英語

24.

マウスとラットにおけるエリグルスタットの発がん性試験。

著者: DagherRafif, WatzingerMalene, ChevalierGuillaume, Thirion-DelalandeCatherine, GervaisFrederic, ForsterRoy

原題: Carcinogenicity testing of eliglustat in mice and rats.

効果的なGD1治療

1型ゴーシェ病に対するグルコシルセラミドシンターゼ阻害剤であるエリグルスタットは、生涯発がん性生物学的アッセイにおいて、マウスまたはラットに対して発がん性はありませんでした。

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原文 : 英語

25.

神経障害性ゴーシェ病における、シャペロン療法と基質削減療法の細胞および生化学的反応。

著者: IvanovaMargarita M, DaoJulia, KasaciNeil, AdewaleBenjamin, NazariShaista, NollLauren, FikryJacqueline, SanatiArmaghan Hafez, Goker-AlpanOzlem

原題: Cellular and biochemical response to chaperone versus substrate reduction therapies in neuropathic Gaucher disease.

GCase活性の強化
オートファジーの改善
ミトコンドリア機能の強化

ゴーシェ病（GD）は、グルコセレブロシダーゼ（GCase）の欠損によって引き起こされるリソソーム貯蔵障害である。GBA遺伝子の変異は、GCaseの誤った折り畳みとグルコシルセラミド（GC）の蓄積につながり、リソソームの機能不全とオートファジーの障害を引き起こす。GDタイプ2および3（GD2-3）は、CNS、全身、および骨に影響を与える神経病変型の形態である。酵素補充療法（ERT）は、血液学的症状を効果的に治療するが、その限られた臓器への分布により、神経系と骨への効果が制限される。アンブロキソール（AMB）は、GCase活性を高め、血液脳関門を通過する薬理学的シャペロンであり、エリグルスタット（EGT）は、GC生合成を減少させる基質減少療法である。本研究は、GD2-3患者の初代細胞株におけるGCase活性とオートファジーリソソーム経路に対するEGTとAMBの影響を調査した。EGTとAMBの両方とも、GD2-3線維芽細胞におけるGCase活性、リソソーム機能、オートファジー、およびミトコンドリア機能を改善したことから、神経病変型GDに対する治療薬としての可能性が示唆された。

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原文 : 英語

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