エリグルスタットの効果[論文25件の分析]
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この分析は、PubMed に収録されている研究論文を基にしていますが、医学研究は常に進展しており、最新の知見を完全に反映しているとは限りません。また、特定の研究分野に偏りがある可能性もあります。
この情報は医療アドバイスではなく、医師による診断や治療の代替となるものではありません。「エリグルスタットの効果[論文25件の分析]」に関して懸念がある場合は、必ず医師にご相談ください。
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主要な研究結果
エリグルスタットは、ゴーシェ病の治療薬として、酵素補充療法(ERT)に代わる経口治療薬として注目されています。エリグルスタットは、ゴーシェ病の原因であるグルコシルセラミダーゼ(GCase)の基質であるグルコシルセラミド(GC)の合成を阻害することで、細胞内のGCの蓄積を抑制します。 25 、 16 、 8 、 23 、 13
エリグルスタットは、GCaseの活性を向上させ、オートファジー-リソソーム経路(ALP)を改善することが報告されています。 25 、 15 また、ミトコンドリアの質量と密度を高め、ミトコンドリア機能を向上させる効果も示されています。 25 、 7 さらに、エリグルスタットは、骨髄の負担スコア、骨密度、血球数を改善することが報告されています。 25 、 6 これらの研究は、エリグルスタットがゴーシェ病の治療に有効な薬剤であることを示唆しています。
エリグルスタットは、脳への移行性が低いことが課題でしたが、新たな製剤の開発により、脳内のGCを低下させる効果が示されました。 16 エリグルスタットは、CYP2D6によって代謝されるため、CYP2D6の遺伝子型によって効果が異なる可能性があります。 3 、 22 、 14 、 4 エリグルスタットは、他の薬剤との相互作用の可能性もあるため、注意が必要です。 22 、 21 また、エリグルスタットは、妊娠中の使用は避けるべきです。 4
ベネフィットとリスク
ベネフィット要約
エリグルスタットは、ゴーシェ病の治療薬として、以下のベネフィットが報告されています。
- GCaseの活性を向上させる
- オートファジー-リソソーム経路(ALP)を改善する
- ミトコンドリア機能を向上させる
- 骨髄の負担スコア、骨密度、血球数を改善する
- 脳内のGCを低下させる
リスク要約
エリグルスタットは、以下のリスクが報告されています。
- CYP2D6の遺伝子型によって効果が異なる可能性がある
- 他の薬剤との相互作用の可能性がある
- 妊娠中の使用は避けるべき
研究間の比較
研究の共通点
多くの研究が、エリグルスタットがゴーシェ病の治療に有効であることを示唆しています。エリグルスタットは、GCaseの活性を向上させ、GCの蓄積を抑制する効果があるとされています。また、エリグルスタットは、オートファジー-リソソーム経路(ALP)を改善し、ミトコンドリア機能を向上させる効果も示されています。さらに、エリグルスタットは、骨髄の負担スコア、骨密度、血球数を改善することが報告されています。これらの研究は、エリグルスタットがゴーシェ病の治療に有効な薬剤であることを示唆しています。 25 、 16 、 8 、 23 、 13 、 15 、 7 、 6
研究の相違点
一部の研究では、エリグルスタットの脳への移行性が低いことが課題として指摘されています。しかし、新たな製剤の開発により、脳内のGCを低下させる効果が示されました。 16 また、エリグルスタットは、CYP2D6によって代謝されるため、CYP2D6の遺伝子型によって効果が異なる可能性があります。 3 、 22 、 14 、 4 エリグルスタットは、他の薬剤との相互作用の可能性もあるため、注意が必要です。 22 、 21 また、エリグルスタットは、妊娠中の使用は避けるべきです。 4
結果の一貫性や矛盾点について
エリグルスタットは、ゴーシェ病の治療に有効な薬剤であるという結果が、多くの研究で示されています。しかし、エリグルスタットの脳への移行性やCYP2D6の遺伝子型による効果の違い、他の薬剤との相互作用の可能性など、注意すべき点もいくつかあります。これらの点については、今後の研究でさらに詳しく検討する必要があります。 16 、 3 、 22 、 14 、 4 、 21
実生活への応用について注意点
エリグルスタットは、ゴーシェ病の治療に有効な薬剤であるとされていますが、副作用や他の薬剤との相互作用の可能性など、注意すべき点があります。そのため、エリグルスタットを服用する際には、医師の指示に従うことが大切です。 3 、 22 、 14 、 4 、 21
現在の研究の限界点
エリグルスタットに関する研究はまだ十分に行われていません。特に、エリグルスタットの脳への移行性やCYP2D6の遺伝子型による効果の違い、他の薬剤との相互作用の可能性など、さらに詳しく検討する必要があります。 16 、 3 、 22 、 14 、 4 、 21
今後必要とされる研究の方向性
エリグルスタットの脳への移行性やCYP2D6の遺伝子型による効果の違い、他の薬剤との相互作用の可能性など、さらに詳しく検討する必要があります。また、エリグルスタットの長期的安全性や有効性についても、長期的な研究が必要です。 16 、 3 、 22 、 14 、 4 、 21
結論
エリグルスタットは、ゴーシェ病の治療に有効な薬剤である可能性があります。しかし、エリグルスタットには副作用や他の薬剤との相互作用の可能性など、注意すべき点もあります。そのため、エリグルスタットを服用する際には、医師の指示に従うことが大切です。 3 、 22 、 14 、 4 、 21
ベネフィットキーワード
リスクキーワード
論文タイプ
著者: Almeida-CalpeA, López de FrutosL, Medrano-EngayB, García-GarcíaC B, RibateM P, GiraldoP
原題: Metabolizing profile of the cytochrome pathway CYP2D6, CYP3A4 and the ABCB 1 transporter in Spanish patients affected by Gaucher disease.
原文 : 英語
著者: CharrowJoel, FragaCristina, GuXuefan, IdaHiroyuki, LongoNicola, LukinaElena, NoninoAlexandre, GaemersSebastiaan J M, JouvinMarie-Helene, LiJing, WuYaoshi, XueYong, PeterschmittM Judith
原題: Once- versus twice-daily dosing of eliglustat in adults with Gaucher disease type 1: The Phase 3, randomized, double-blind EDGE trial.
原文 : 英語
著者: BecquemontLaurent
原題: Type 1 Gaucher disease (CYP2D6-eliglustat).
原文 : 英語
著者: Torralba-CabezaM Á, Morado-AriasM, Pijierro-AmadorA, Fernández-CanalM C, Villarrubia-EspinosaJ
原題: Recommendations for oral treatment for adult patients with type 1 Gaucher disease.
原文 : 英語
著者: StulnigThomas M
原題: Long-term eliglustat treatment of Gaucher patients over up to 10 years in Vienna.
原文 : 英語
著者: MistryPramod K, LukinaElena, Ben TurkiaHadhami, AmatoDominick, BarisHagit, DasoukiMajed, GhosnMarwan, MehtaAtul, PackmanSeymour, PastoresGregory, PetakovMilan, AssoulineSarit, BalwaniManisha, DandaSumita, HadjievEvgueniy, OrtegaAndres, ShankarSuma, SolanoMaria Helena, RossLeorah, AngellJennifer, PeterschmittM Judith
原題: Effect of oral eliglustat on splenomegaly in patients with Gaucher disease type 1: the ENGAGE randomized clinical trial.
原文 : 英語
著者: LengHoufu, SimonAnna Katharina, HorwoodNicole J
原題: Blocking glycosphingolipid production alters autophagy in osteoclasts and improves myeloma bone disease.
原文 : 英語
著者: YewNelson S, ZhaoHongmei, HongEun-Gyoung, WuI-Huan, PrzybylskaMalgorzata, SiegelCraig, ShaymanJames A, ArbeenyCynthia M, KimJason K, JiangCanwen, ChengSeng H
原題: Increased hepatic insulin action in diet-induced obese mice following inhibition of glucosylceramide synthase.
原文 : 英語
著者: PeterschmittM Judith, BurkeAmy, BlanksteinLarry, SmithSharon E, PugaAna Cristina, KramerWilliam G, HarrisJames A, MathewsDavid, BonatePeter L
原題: Safety, tolerability, and pharmacokinetics of eliglustat tartrate (Genz-112638) after single doses, multiple doses, and food in healthy volunteers.
原文 : 英語
著者: CoxTimothy M, CharrowJoel, LukinaElena, MistryPramod K, FosterMeredith C, PeterschmittM Judith
原題: Long-term effects of eliglustat on skeletal manifestations in clinical trials of patients with Gaucher disease type 1.
原文 : 英語
著者: LukinaElena, WatmanNora, DragoskyMarta, PastoresGregory M, ArreguinElsa Avila, RosenbaumHanna, ZimranAri, AngellJennifer, RossLeorah, PugaAna Cristina, PeterschmittJudith M
原題: Eliglustat, an investigational oral therapy for Gaucher disease type 1: Phase 2 trial results after 4 years of treatment.
原文 : 英語
著者: CoxTimothy M
原題: Eliglustat tartrate, an orally active glucocerebroside synthase inhibitor for the potential treatment of Gaucher disease and other lysosomal storage diseases.
原文 : 英語
著者: StirnemannJérôme, BelmatougNadia, CamouFabrice, SerratriceChristine, FroissartRoseline, CaillaudCatherine, LevadeThierry, AstudilloLeonardo, SerratriceJacques, BrassierAnaïs, RoseChristian, Billette de VillemeurThierry, BergerMarc G
原題: A Review of Gaucher Disease Pathophysiology, Clinical Presentation and Treatments.
原文 : 英語
著者: LiJing, ChenJun, KanamaluruVanaja, GaemersSebastiaan J M, PeterschmittM Judith, HouAudrey W, XueYong, TurpaultSandrine, RudinDan
原題: Impact of hepatic and renal impairment on the pharmacokinetics and tolerability of eliglustat therapy for Gaucher disease type 1.
原文 : 英語
著者: WilsonMichael W, ShuLiming, Hinkovska-GalchevaVania, JinYafei, RajeswaranWalajapet, AbeAkira, ZhaoTing, LuoRuijuan, WangLu, WenBo, LiouBenjamin, FanninVenette, SunDuxin, SunYing, ShaymanJames A, LarsenScott D
原題: Optimization of Eliglustat-Based Glucosylceramide Synthase Inhibitors as Substrate Reduction Therapy for Gaucher Disease Type 3.
原文 : 英語
著者: LarsenScott D, WilsonMichael W, AbeAkira, ShuLiming, GeorgeChristopher H, KirchhoffPaul, ShowalterH D Hollis, XiangJianming, KeepRichard F, ShaymanJames A
原題: Property-based design of a glucosylceramide synthase inhibitor that reduces glucosylceramide in the brain.
原文 : 英語
著者: SánchezDaiana S, Fischer SigelLilian K, BalestracciAlejandro, IbarraCristina, AmaralMaría M, SilbersteinClaudia
原題: Eliglustat prevents Shiga toxin 2 cytotoxic effects in human renal tubular epithelial cells.
原文 : 英語
著者: KaissarianNayiri, KangJustin, ShuLiming, FerrazMaria J, AertsJohannes M, ShaymanJames A
原題: Dissociation of globotriaosylceramide and impaired endothelial function in α-galactosidase-A deficient EA.hy926 cells.
原文 : 英語
著者: CoxTimothy M, DrelichmanGuillermo, CravoRenata, BalwaniManisha, BurrowThomas Andrew, MartinsAna Maria, LukinaElena, RosenbloomBarry, Goker-AlpanOzlem, WatmanNora, El-BeshlawyAmal, KishnaniPriya S, PedrosoMaria Lucia, GaemersSebastiaan J M, TayagRegina, PeterschmittM Judith
原題: Eliglustat maintains long-term clinical stability in patients with Gaucher disease type 1 stabilized on enzyme therapy.
原文 : 英語
著者: SatuluriSri Harsha, KatariSudheer Kumar, PasalaChiranjeevi, AmineniUmamaheswari
原題: Novel and potent inhibitors for dihydropteroate synthase of <i>Helicobacter pylori</i>.
原文 : 英語
著者: ThibaultNathan, IbrahimJennifer, PeterschmittM Judith, PugaAna Cristina, RossLeorah, VuLucie, XueYong, TurpaultSandrine
原題: Effect of eliglustat on the pharmacokinetics of digoxin, metoprolol, and oral contraceptives and absorption of eliglustat when coadministered with acid-reducing agents.
原文 : 英語
著者: VuLucie, CoxGerald F, IbrahimJennifer, PeterschmittM Judith, RossLeorah, ThibaultNathan, TurpaultSandrine
原題: Effects of paroxetine, ketoconazole, and rifampin on the metabolism of eliglustat, an oral substrate reduction therapy for Gaucher disease type 1.
原文 : 英語
著者: LeonartLetícia Paula, FachiMariana M, BögerBeatriz, SilvaMariana Ribeiro da, SzpakRenata, LombardiNatália Fracaro, PedrosoMaria Lucia Alves, PontaroloRoberto
原題: A Systematic Review and Meta-analyses of Longitudinal Studies on Drug Treatments for Gaucher Disease.
原文 : 英語
著者: DagherRafif, WatzingerMalene, ChevalierGuillaume, Thirion-DelalandeCatherine, GervaisFrederic, ForsterRoy
原題: Carcinogenicity testing of eliglustat in mice and rats.
原文 : 英語
著者: IvanovaMargarita M, DaoJulia, KasaciNeil, AdewaleBenjamin, NazariShaista, NollLauren, FikryJacqueline, SanatiArmaghan Hafez, Goker-AlpanOzlem
原題: Cellular and biochemical response to chaperone versus substrate reduction therapies in neuropathic Gaucher disease.
原文 : 英語
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