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トランスサイレチン家族性アミロイドポリニューロパチーの治療におけるタファミジスの長期効果

タファミジスは、トランスサイレチン(TTR)のキネティックスタビライザーであり、Val30Met TTR家族性アミロイドポリニューロパチー(TTR-FAP)患者における神経障害の進行を18か月の無作為化比較試験(Fx-005試験)で遅らせた。この12か月のオープンラベル延長試験では、以前タファミジスまたはプラセボで盲検治療を受けた86人の患者において、タファミジス20mgを1日1回長期投与した際の安全性、忍容性、有効性を評価した。有効性評価には、下肢神経障害スコア(NIS-LL)、ノーフォーク生活の質-糖尿病性神経障害の全般的な生活の質(TQOL)スコア、神経機能および栄養状態の変化が含まれた。有効性評価指標の月ごとの変化率、TTR安定化を定量化し、有害事象(AE)をモニタリングした。タファミジスを継続投与した患者は、NIS-LL(月0.08から0.11; p=0.60)およびTQOL(月-0.03から0.25; p=0.16)の月ごとの変化率が安定していた。プラセボから切り替えた患者では、NIS-LLの月ごとの変化率が低下(月0.34から0.16; p=0.01)、TQOLスコアも低下(月0.61から-0.16; p<0.001)した。30か月間タファミジスを投与された患者は、タファミジスを後に開始した患者と比較して、NIS-LLで測定した神経機能の維持が55.9%高かった。タファミジスを30か月間投与された患者の94.1%で血漿TTRが安定した。AEはグループ間で類似しており、AEのために中止した患者はいない。タファミジスは長期投与しても忍容性が高く、神経機能の悪化速度が30か月間抑制された。タファミジスは、以前プラセボを投与された患者でも神経障害の進行を遅らせたが、タファミジスを早期に開始した場合の方が治療効果が大きかった。

タファミジスは家族性アミロイドポリニューロパチーの治療に有効

研究結果から、タファミジスは、家族性アミロイドポリニューロパチーの進行を遅らせる効果があることがわかりました。まるで砂漠のオアシスのように、タファミジスは、神経機能の悪化を防ぎ、患者の生活の質を向上させる効果があると考えられます。

家族性アミロイドポリニューロパチーの治療におけるタファミジスの重要性

家族性アミロイドポリニューロパチーは、神経障害を引き起こす病気です。タファミジスは、この病気の進行を遅らせる効果があるため、早期の治療が重要です。

ラクダ博士の結論

タファミジスは、家族性アミロイドポリニューロパチーの治療に有効である、という興味深い研究結果ですね。まるで砂漠の旅人が、オアシスにたどり着くように、タファミジスは、患者の希望となる可能性があります。