タファミジスの効果[論文22件の分析]

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原文の要約

主要な研究結果

タファミジスは、トランスサイレチン（TTR）ファミリーアミロイドポリニューロパチー（TTR-FAP）の治療に用いられる、TTRのキネティック安定化剤です。 14 、 12 、 20 、 8 、 10 、 2 、 4 、 5 、 15 、 18 、 21 、 22 、 11 、 17 、、 16 、 1 、 19 、 13 、 6 、、 7 、 3 、 9 複数の研究で、タファミジスはTTR-FAPの進行を遅らせる効果があることが示されています。 14 、 12 、 4 、 5 、 1 、 19 、 7 タファミジスの投与開始時期が早いほど、神経機能の改善効果が大きいことも示されています。 14 また、タファミジスはTTRの安定化に効果があり、TTRの沈着を抑制することが示されています。 14 、 4 、 13 タファミジスの長期投与による死亡率への影響については、研究結果がまだ確定していません。 8

ベネフィットとリスク

ベネフィット要約

タファミジスは、TTR-FAPの進行を遅らせる可能性があり、神経機能の悪化を抑制する効果が期待できます。 14 、 12 、 4 、 5 、 1 、 19 、 7 また、TTRの安定化にも効果があります。 14 、 4 、 13 タファミジスは、一般的に忍容性が高く、長期投与も可能です。 14

リスク要約

タファミジスの副作用としては、消化器系の症状（吐き気、嘔吐、下痢など）や皮膚の症状（発疹など）などが報告されています。 14 ただし、これらの副作用はほとんど軽度であり、多くの場合、タファミジスの投与を中止する必要はありません。 14 タファミジスの長期投与による死亡率への影響については、研究結果がまだ確定していません。 8

研究間の比較

研究の共通点

多くの研究で、タファミジスはTTR-FAPの進行を遅らせる効果があることが示されています。 14 、 12 、 4 、 5 、 1 、 19 、 7 また、タファミジスはTTRの安定化に効果があることも多くの研究で示されています。 14 、 4 、 13 タファミジスの忍容性も多くの研究で良好であると報告されています。 14

研究の相違点

タファミジスの効果は、患者さんの年齢、TTR変異の種類、病気の進行度などによって異なる可能性があります。 5 、 10 また、タファミジスの長期投与による死亡率への影響については、研究結果がまだ確定していません。 8

結果の一貫性や矛盾点について

タファミジスの効果は、複数の研究で示されていますが、その効果の大きさや持続時間については、研究によって異なる場合があります。 14 、 5 、 7 また、タファミジスの副作用についても、研究によって異なる報告があります。 14 そのため、タファミジスの効果と副作用については、さらなる研究が必要とされます。 8

実生活への応用について注意点

タファミジスは、TTR-FAPの進行を遅らせる効果が期待できますが、すべての患者さんに効果があるわけではありません。 14 、 12 、 4 、 5 、 1 、 19 、 7 また、タファミジスの副作用が出る可能性も考慮する必要があります。 14 そのため、タファミジスの使用は、医師の指導のもとで行う必要があります。 14

現在の研究の限界点

タファミジスの効果と安全性については、まだ十分に解明されていません。 8 特に、長期投与による影響については、さらなる研究が必要です。 8

今後必要とされる研究の方向性

タファミジスの長期投与による影響を評価する研究が必要です。 8 また、タファミジスの効果を最大限に引き出すための投与方法や、タファミジスの副作用を軽減するための方法についても、研究が必要です。 14

結論

タファミジスは、TTR-FAPの進行を遅らせる効果が期待できる薬剤です。 14 、 12 、 4 、 5 、 1 、 19 、 7 しかし、タファミジスの効果は、患者さんの状況によって異なる可能性があります。 5 、 10 また、タファミジスの副作用も考慮する必要があります。 14 タファミジスの使用は、医師の指導のもとで行う必要があります。 14

キーワード

ベネフィットキーワード

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22件の文献分析

ポジティブな内容

中立

ネガティブな内容

論文タイプ

ランダム化比較試験4

メタアナリシス0

システマティックレビュー1

レビュー8

ジャーナル論文22

タファミド: 家族性アミロイドポリニューロパチーにおける使用に関するレビュー。

著者: ScottLesley J

原題: Tafamidis: a review of its use in familial amyloid polyneuropathy.

TTRアミロイドーシス治療

末梢神経障害の遅延

タファミジドは、神経や臓器に損傷を与えるまれな疾患であるトランスサイレチン（TTR）アミロイドーシスの治療に用いられる薬剤です。この研究では、タファミジドは早期TTRアミロイドーシス患者における神経損傷の進行を遅らせる効果があることがわかりました。また、タファミジドは耐容性も良好であることもわかりました。

原文 : 英語

心臓トランスサイレチンアミロイドーシスの治療：最新情報。

著者: EmdinMichele, AimoAlberto, RapezziClaudio, FontanaMarianna, PerfettoFederico, SeferovićPetar M, BarisonAndrea, CastiglioneVincenzo, VergaroGiuseppe, GiannoniAlberto, PassinoClaudio, MerliniGiampaolo

原題: Treatment of cardiac transthyretin amyloidosis: an update.

治療選択肢

呼吸困難

心臓の関与

この研究では、心不全につながる可能性のある診断不足の疾患であるTTR関連アミロイドーシス（ATTR）の治療に関する最新情報が提供されています。以前は肝移植が唯一の治療選択肢でしたが、現在では、TTR合成を阻害したり、四量体を安定化させたり、線維を破壊したりするいくつかの新しい薬剤が利用できるようになりました。

原文 : 英語

[遺伝性アミロイドニューロパチーの臨床的多様性、診断、および治療].

著者: SekijimaYoshiki

原題: [Clinical diversity, diagnosis and treatment of hereditary amyloid neuropathy].

遺伝性アミロイドニューロパチーは、さまざまな組織にアミロイドタンパク質が沈着することで引き起こされる一群の疾患である。この記事は、最も一般的なタイプである遺伝性トランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスに焦点を当て、神経障害、心筋症、眼病など、その生命を脅かす性質と多様な症状を強調している。特に、タファミドなどの疾患修飾療法の利用可能性を考えると、早期診断と治療の重要性を強調している。

原文 : 日本語

非Val30Met型トランスサイレチンアミロイドーシスの患者における、タファミドがトランスサイレチン安定化と臨床転帰に及ぼす影響。

著者: MerliniGiampaolo, Planté-BordeneuveViolaine, JudgeDaniel P, SchmidtHartmut, ObiciLaura, PerliniStefano, PackmanJeff, TrippTara, GroganDonna R

原題: Effects of tafamidis on transthyretin stabilization and clinical outcomes in patients with non-Val30Met transthyretin amyloidosis.

TTR安定化

神経機能の悪化

トランスサイレチン（TTR）アミロイドーシスの治療薬であるタファミジスは、第II相試験において、複数の非Val30Met変異体と関連するTTRを効果的に安定化させた。タファミジス20mg1日1回は、良好な忍容性を示した。

原文 : 英語

タファミドによるトランスサイレチン家族性アミロイドポリニューロパチーの長期治療：臨床的および神経生理学的調査。

著者: Planté-BordeneuveViolaine, GorramFarida, SalhiHayet, NordineTarik, AyacheSamar S, Le CorvoisierPhilippe, AzoulayDaniel, FerayCyrille, DamyThibaud, LefaucheurJean-Pascal

原題: Long-term treatment of transthyretin familial amyloid polyneuropathy with tafamidis: a clinical and neurophysiological study.

忍容性が高い

神経障害の進行を遅らせる

進行を阻止しない

タファミドは、トランスサイレチン（TTR）安定化剤であり、TTR家族性アミロイドポリニューロパチー（TTR-FAP）における神経障害の進行を遅らせるために承認されている。本研究では、さまざまな変異を持つTTR-FAP患者の多様なグループにおけるタファミドの長期的な影響を調査した。タファミドは耐容性が良好であったが、3年間で神経障害の着実な進行を阻止することはできなかった。年齢、ベースラインの神経学的状態、および一般的な状態は、タファミドの有効性の強力な予測因子であることがわかった。

原文 : 英語

[家族性アミロイドニューロパチーの新たな薬物療法：ジフルニサルとタファミド]。

著者: SekijimaYoshiki

原題: [Newly developed drug therapies for familial amyloid polyneuropathy: diflunisal and tafamidis].

FAPの治療

家族性アミロイドポリニューロパチー（FAP）は、アミロイド線維の全身的な沈着を特徴とする遺伝性疾患です。最近まで、肝移植は唯一の効果的な治療法でした。しかし、トランスサイレチン四量体安定化剤であるタファミドは、ヨーロッパと日本でFAPの治療のために承認されています。

原文 : 日本語

タファミドは、初期のトランスサイレチン家族性アミロイドニューロパチー患者の疾患進行を遅らせる: 主要試験からの追加的サポート分析。

著者: KeohaneDenis, SchwartzJeffrey, GundapaneniBalarama, StewartMichelle, AmassLeslie

原題: Tafamidis delays disease progression in patients with early stage transthyretin familial amyloid polyneuropathy: additional supportive analyses from the pivotal trial.

ATTRV30M-FAPの進行

神経疾患

本研究は、トランスサイレチン安定化剤であるタファミジスの、トランスサイレチンV30M家族性アミロイドポリニューロパチー（ATTRV30M-FAP）の進行遅延効果をさらに評価するために事後分析を実施しました。

原文 : 英語

トランスサイレチンアミロイドーシスに伴う多発神経障害に対するタファミジスの長期治療中の死亡率の評価：8.5年間までの臨床試験結果。

著者: MerliniGiampaolo, CoelhoTeresa, Waddington CruzMárcia, LiHuihua, StewartMichelle, EbedeBen

原題: Evaluation of Mortality During Long-Term Treatment with Tafamidis for Transthyretin Amyloidosis with Polyneuropathy: Clinical Trial Results up to 8.5 Years.

生存上の利益

本研究では、多発性ニューロパチーを伴うトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR-PN）の患者において、タファミディスを長期間投与すると、生存期間が延びる可能性があることがわかった。

原文 : 英語

トランスサイレチンを標的とする-遺伝性アミロイドーシスにおける、メカニズムベースの治療アプローチと将来の展望。

著者: DohrnMaike F, IhneSandra, HegenbartUte, MedinaJessica, ZüchnerStephan L, CoelhoTeresa, HahnKatrin

原題: Targeting transthyretin - Mechanism-based treatment approaches and future perspectives in hereditary amyloidosis.

トランスサイレチン（TTR）アミロイドーシスは、肝臓由来の輸送タンパク質であるTTRによって引き起こされる致死的な病気です。この系統的レビューは、タファミド、パティシラン、イノテルセンなどの承認された治療法を含む、TTRの病態生理と治療的影響に関する最新の文献をまとめ、研究の今後の方向について議論しています。

原文 : 英語

10.

トランスサイレチンアミロイドポリニューロパチー患者における、タファミジスの疾患進行と関連する疾患修飾効果に対する、ベースラインの神経学的重症度の影響。

著者: AmassLeslie, LiHuihua, GundapaneniBalarama K, SchwartzJeffrey H, KeohaneDenis J

原題: Influence of baseline neurologic severity on disease progression and the associated disease-modifying effects of tafamidis in patients with transthyretin amyloid polyneuropathy.

ATTR-PN治療

神経症状の重症度

この解析では、トランスサイレチンアミロイドポリニューロパチー（ATTR-PN）の患者の縦断的データを使用して、ベースライン神経重症度が疾患の進行に与える影響を評価した。

原文 : 英語

11.

[末梢神経障害に関する最近の文献のレビュー: 治療上の進歩。]

著者: AdamsD

原題: [Review of the recent literature on peripheral neuropathies: therapeutic advances].

末梢神経障害の治療

このレビューは、末梢神経障害の治療戦略を改善するための多施設共同臨床試験の重要性を強調している。慢性炎症性脱髄性多発根神経炎 (CIDP)、家族性アミロイド性ポリニューロパチー、その他の末梢神経障害に関するいくつかの研究について議論し、治療効果を評価するためのさらなる研究が必要であることを強調している。

原文 : フランス語

12.

Hereditary amyloidosis related to transthyretin V30M: disease progression in treated and untreated patients.

著者: ConceiçãoI, MirandaB, CastroJ, de CarvalhoM

原題: Hereditary amyloidosis related to transthyretin V30M: disease progression in treated and untreated patients.

hATTR V30M治療

神経障害の進行

LT療法とタファミジス療法のどちらも、hATTR V30M患者の神経障害の進行を抑制した。未治療の患者は、mPND、感覚、運動のスコアで有意に高い進行率を示した。LT患者の複合神経生理学的スコア進行率は低かったのに対し、タファミジスの奏効者はLT患者と同様の感覚スコアの結果を得た。

原文 : 英語

13.

トランスサイレチンアミロイド心筋症におけるタファミド：トランスサイレチンの安定化と臨床転帰への影響。

著者: MaurerMathew S, GroganDonna R, JudgeDaniel P, MundayatRajiv, PackmanJeff, LombardoIlise, QuyyumiArshed A, AartsJanske, FalkRodney H

原題: Tafamidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy: effects on transthyretin stabilization and clinical outcomes.

第2相オープンラベル試験の結果、タファミド治療は、TTRアミロイド心筋症患者におけるトランスサイレチン（TTR）テトラマーを効果的に安定化させた。治療は耐容性が良好であったが、その長期的な有効性を判断するためには、さらなる評価が必要である。

原文 : 英語

14.

トランスサイレチン家族性アミロイドポリニューロパチーの治療におけるタファミジスの長期効果。

著者: CoelhoTeresa, MaiaLuis F, da SilvaAna Martins, CruzMárcia W, Planté-BordeneuveViolaine, SuhrOle B, ConceiçaoIsabel, SchmidtHartmut H-J, TrigoPedro, KellyJeffery W, LabaudinièreRichard, ChanJason, PackmanJeff, GroganDonna R

原題: Long-term effects of tafamidis for the treatment of transthyretin familial amyloid polyneuropathy.

TTR安定化

神経機能

タファミジスの長期治療（30か月）は忍容性が良く、Val30Met TTR家族性アミロイドポリニューロパチー（TTR-FAP）患者において持続的なベネフィットを示しました。タファミジスの早期開始により、神経機能の保存がより大きくなりました。

原文 : 英語

15.

タファミドは、Ala97Ser遺伝性トランスサイレチン心筋症患者において心臓アミロイド沈着を減少させた：12か月追跡コホート研究.

著者: TsaiCheng-Hsuan, ChaoChi-Chao, HsiehSung-Tsang, YuAn-Li, WuYuan-Kun Aden, ChengMei-Fang, LeeMing-Jen, ChouChia-Hung, ShunChia-Tung, HsuehHsueh-Wen, Jyh-Ming JuangJimmy, TsengPing-Huei, SuMao-Yuan, LinYen-Hung

原題: Tafamidis decreased cardiac amyloidosis deposition in patients with Ala97Ser hereditary transthyretin cardiomyopathy: a 12-month follow-up cohort study.

ATTR-CM治療

本研究は、トランスサイレチン心臓心筋症（ATTR-CM）の有効な治療法であるタファミジスの、心臓磁気共鳴画像法（CMR）を用いた、遺伝性A97S ATTR-CM患者における心臓リモデリングと心臓アミロイド沈着に対する影響を調査することを目的としていました。

原文 : 英語

16.

遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス治療の進歩：レビュー。

著者: GertzMorie A, MauermannMichelle L, GroganMartha, CoelhoTeresa

原題: Advances in the treatment of hereditary transthyretin amyloidosis: A review.

アミロイドーシスの治療

イノテルセンとパティシランは、進行性でしばしば致命的であるアミロイドトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR）の治療のために承認された新しい治療法である。

原文 : 英語

17.

健常被験者における、タファミドがQTc間隔に及ぼす影響。

著者: KlamerusKaren J, WatskyEric, MollerRobert, WangRonnie, RileySteve

原題: The effect of tafamidis on the QTc interval in healthy subjects.

タファミジス QTc 安全

タファミジスはQTcを延長しない

タファミジスの治療上の上限を超えた用量は、健康なボランティアにおいてQTc間隔を延長せず、耐容性も良好であった。

原文 : 英語

18.

【家族性アミロイドポリニューロパチーにおける眼の関与】。

著者: RousseauA, KaswinG, AdamsD, CauquilC, ThéaudinM, MinchevaZ, M'garrechM, LabetoulleM, BarreauE

原題: [Ocular involvement in familial amyloid polyneuropathy].

家族性アミロイドポリニューロパチー（FAP）は、神経、心臓、腎臓、および目を侵すまれな遺伝性疾患です。これは、体内の異常なタンパク質の蓄積によって引き起こされます。肝臓移植は、症例の70％で疾患の進行を阻止し、患者の生存期間の中央値を2倍にすることができます。タファミドは、神経学的合併症の発症を遅らせるのに役立つ新しい薬剤です。FAPの眼症状は一般的であり、ドライアイ、緑内障、硝子体沈着物などが含まれます。

原文 : フランス語

19.

Val30Metおよび非Val30Metを有する家族性アミロイドポリニューロパチー（TTR-FAP）の日本人患者における、タファミジス治療のトランスサイレチン（TTR）安定化、有効性、および安全性への影響：第III相オープンラベル試験。

著者: AndoYukio, SekijimaYoshiki, ObayashiKonen, YamashitaTaro, UedaMitsuharu, MisumiYohei, MoritaHiroshi, MachiiKatsuyuki, OhtaMakoto, TakataAmi, IkedaShû-Ichi

原題: Effects of tafamidis treatment on transthyretin (TTR) stabilization, efficacy, and safety in Japanese patients with familial amyloid polyneuropathy (TTR-FAP) with Val30Met and non-Val30Met: A phase III, open-label study.

TTRの安定化

神経進行の遅延

タファミディスは、トランスサイレチンを安定化させ、安全かつ忍容性があり、1.5年以上かけて、トランスサイレチン家族性アミロイドポリニューロパチーにおける神経学的進行の遅延と、生活の質および栄養状態の維持に効果的であった。

原文 : 英語

20.

テトラブロモビスフェノールAは、トランスサイレチン四量体の効果的な安定剤である。

著者: IakovlevaIrina, BegumAfshan, BrännströmKristoffer, WijsekeraAlexandra, NilssonLina, ZhangJin, AnderssonPatrik L, Sauer-ErikssonA Elisabeth, OlofssonAnders

原題: Tetrabromobisphenol A Is an Efficient Stabilizer of the Transthyretin Tetramer.

FAP に対する治療効果

TTR の四量体構造を安定化

テトラブロモビスフェノールA（TBBPA）は、一般的に使用されている難燃剤であり、ヒト血漿中でトランスサイレチン（TTR）の四量体構造を高い選択性で効果的に安定化させるため、アミロイド関連疾患の治療のための薬剤足場として潜在的な可能性を秘めている。

原文 : 英語

21.

タファミジス：トランスサイレチンアミロイド心筋症のレビュー。

著者: LambYvette N

原題: Tafamidis: A Review in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy.

アミロイド心筋症治療

本研究は、TTR安定化剤であるタファミディスが、トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）の治療における有効性と安全性を検討した。タファミディスは、プラセボと比較して、全死亡率と心血管関連入院を有意に減少させたことから、ATTR-CMに対する疾患修飾療法としての可能性が示されている。

原文 : 英語

22.

遺伝性トランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスにおける、自律神経障害に対する、タファミド：レビュー。

著者: CruzMárcia Waddington

原題: Tafamidis for autonomic neuropathy in hereditary transthyretin (ATTR) amyloidosis: a review.

自律神経の機能不全

自律神経障害は、遺伝性トランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスにおける共通で悩ましい症状である。本抄録は、ATTR治療薬として承認されているタファミディスを用いた自律神経障害の治療について考察しているが、直接的な証拠は限られている。

原文 : 英語

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