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Val30Metおよび非Val30Metを有する家族性アミロイドポリニューロパチー（TTR-FAP）の日本人患者における、タファミジス治療のトランスサイレチン（TTR）安定化、有効性、および安全性への影響：第III相オープンラベル試験これはGoogle Geminiによって提供された原題の機械翻訳です。正確なタイトルについては原典をご参照ください。また、運営はこの翻訳の所有権を主張せず、その正確性について保証するものではありません。

著者: AndoYukio, IkedaShû-Ichi, MachiiKatsuyuki, MisumiYohei, MoritaHiroshi, ObayashiKonen, OhtaMakoto, SekijimaYoshiki, TakataAmi, UedaMitsuharu, YamashitaTaro

原題: Effects of tafamidis treatment on transthyretin (TTR) stabilization, efficacy, and safety in Japanese patients with familial amyloid polyneuropathy (TTR-FAP) with Val30Met and non-Val30Met: A phase III, open-label study.

第III相臨床試験第III相試験は、第II相試験で有効性と安全性が確認された新薬や治療法について、多数の患者を対象に有効性と安全性をさらに厳密に検証し、既存の治療法と比較して優れているかどうかを評価する試験です。
ジャーナル記事学術や専門分野のジャーナルに掲載される、独自の研究や学術的分析を報告する記事。
多施設共同研究複数の研究施設が協力して行う研究。広範なデータを集め、より一般化可能な結果を得ることが目的です。
米国以外の政府機関による研究支援米国外の政府機関から提供される研究資金。

概要

タファミディスは、トランスサイレチンを安定化させ、安全かつ忍容性があり、1.5年以上かけて、トランスサイレチン家族性アミロイドポリニューロパチーにおける神経学的進行の遅延と、生活の質および栄養状態の維持に効果的であった。
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原文の要約 :
INTRODUCTION: The efficacy and safety of tafamidis in transthyretin (TTR) familial amyloid polyneuropathy (TTR-FAP) were evaluated in this open-label study. METHODS: Japanese TTR-FAP patients (n=10; mean age 60.1 years) received tafamidis meglumine (20mg daily; median treatment duration 713.5 days)...掲載元で要旨全文を確認する
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引用元：
https://doi.org/10.1016/j.jns.2016.01.046

データ提供：米国国立医学図書館（NLM）

家族性アミロイドポリニューロパチーの治療薬

家族性アミロイドポリニューロパチーは、まるで砂漠の砂のように、神経にゆっくりと確実にダメージを与える病気です。この研究では、この病気の治療薬として、タファミディスの有効性が評価されました。タファミディスは、砂漠のオアシスのように、神経のダメージを抑制し、症状の進行を遅らせる可能性を秘めています。

タファミディスの効果

この研究では、タファミディスが、家族性アミロイドポリニューロパチーの症状の進行を遅らせる効果を示したことが報告されています。これは、この病気の治療法の選択肢を広げる重要な発見です。

健康への影響と生活への応用

家族性アミロイドポリニューロパチーは、日常生活に大きな影響を与える可能性があります。しかし、タファミディスは、症状の進行を遅らせ、日常生活の質を向上させる効果が期待できます。また、この研究は、家族性アミロイドポリニューロパチーの治療法の選択肢を広げる重要な成果です。

ラクダ博士の結論

家族性アミロイドポリニューロパチーに悩んでいる方は、この研究結果を参考に、適切な治療法を選択することが重要です。ラクダ博士も、砂漠の厳しい環境下で、様々な病気や怪我に立ち向かうために、最新の医療情報を常に収集しています。家族性アミロイドポリニューロパチーに苦しむ人が、一日も早く症状が改善し、快適な生活を送れるようになることを願っています。

日付 :
  1. 登録日 2016-12-13
  2. 改訂日 2016-12-30
詳細情報 :

Pubmed ID

26944161

DOI(デジタルオブジェクト識別子)

10.1016/j.jns.2016.01.046

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