ポナチニブとラパマイシンの併用により、マウスの静脈奇形が退縮する

著者: BoscoloElisa, BrichtaLars, CaiYuqi, GoinesJillian, LaneAdam, Le CrasTimothy D, LiXian, PasturaPatricia

原題: Ponatinib Combined With Rapamycin Causes Regression of Murine Venous Malformation.

概要

静脈奇形（VM）は、拡張したねじれた静脈を特徴とする血管疾患です。ほとんどのVMは、TIE2遺伝子の変異に関連しており、過剰な血管の成長を引き起こします。この研究では、ABLキナーゼ阻害薬であるポナチニブと、他の血管疾患の治療に使用される薬であるラパマイシンを組み合わせることで、マウスモデルにおけるVMを効果的に退縮させることがわかりました。併用療法により、細胞増殖が抑制され、細胞アポトーシスが増加し、血管チャネルが退縮したことから、VMに対する有望な新しい治療オプションが示唆されています。

論文詳細　

原文の要約 :

Objective- Venous malformations (VMs) arise from developmental defects of the vasculature and are characterized by massively enlarged and tortuous venous channels. VMs grow commensurately leading to deformity, obstruction of vital structures, bleeding, and pain. Most VMs are associated with the acti...掲載元で要旨全文を確認する

ラクダ博士の論文要約ブログ

静脈奇形の新しい治療法

静脈奇形は、血管の発生異常によって生じる疾患で、血管が大きくねじれてしまうのが特徴です。静脈奇形は、変形、生命維持器官の閉塞、出血、疼痛など様々な症状を引き起こし、治療法が限られているため、患者さんのQOLを大きく損なうことがあります。本研究では、静脈奇形の新しい治療法として、ポナチニブとラパマイシンの併用療法が有効であることが示されました。

静脈奇形の治療における新たな発見

ポナチニブは、ABL（アベルソン）キナーゼ阻害剤で、ラパマイシンは、mTOR（哺乳類ラパマイシン標的タンパク質）阻害剤です。研究では、ポナチニブとラパマイシンの併用療法が、静脈奇形モデルマウスにおいて、奇形の縮小効果を示しました。また、この併用療法は、細胞増殖を抑制し、細胞アポトーシスを促進することで、静脈奇形の血管チャンネルの縮小に貢献することが明らかになりました。

健康への影響と生活への応用

静脈奇形は、身体的にも精神的にも大きな負担となる疾患です。ポナチニブとラパマイシンの併用療法は、静脈奇形の治療に新たな選択肢を提供する可能性を秘めています。ラクダ博士は、この研究が、静脈奇形で苦しむ患者さんの生活の質を向上させることに繋がることを期待しています。まるで、砂漠の真ん中に現れた泉のように、この研究は、患者さんに希望を与えてくれるでしょう。