心臓トランスサイレチンアミロイドーシスの治療：最新情報

著者: AimoAlberto, BarisonAndrea, CastiglioneVincenzo, EmdinMichele, FontanaMarianna, GiannoniAlberto, MerliniGiampaolo, PassinoClaudio, PerfettoFederico, RapezziClaudio, SeferovićPetar M, VergaroGiuseppe

原題: Treatment of cardiac transthyretin amyloidosis: an update.

概要

この研究では、心不全につながる可能性のある診断不足の疾患であるTTR関連アミロイドーシス（ATTR）の治療に関する最新情報が提供されています。以前は肝移植が唯一の治療選択肢でしたが、現在では、TTR合成を阻害したり、四量体を安定化させたり、線維を破壊したりするいくつかの新しい薬剤が利用できるようになりました。

論文詳細　

原文の要約 :

Transthyretin (TTR) is a tetrameric protein synthesized mostly by the liver. As a result of gene mutations or as an ageing-related phenomenon, TTR molecules may misfold and deposit in the heart and in other organs as amyloid fibrils. Cardiac involvement in TTR-related amyloidosis (ATTR) manifests ty...掲載元で要旨全文を確認する

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心臓トランスサイレチンアミロイドーシスの治療：最新情報

トランスサイレチン（TTR）は、主に肝臓で合成される四量体タンパク質です。遺伝子変異や加齢に伴い、TTR分子は誤って折り畳まれ、心臓やその他の臓器にアミロイド線維として沈着することがあります。TTR関連アミロイドーシス（ATTR）における心臓への関与は、典型的には左心室偽肥大として、または駆出率が保たれた心不全として現れます。ATTRは、診断が困難な疾患であり、罹患率と死亡率の重要な決定因子であるため、現在、安全で効果的な治療法を求めています。心臓の損傷とその直接的な結果を標的とした治療法では、利尿薬による息切れの緩和など、限られた効果しか得られない可能性があります。長年にわたり、ATTRを引き起こす変異を持つ患者、心臓への関与を含む患者に対する唯一の治療法は、肝臓移植または心臓と肝臓の併用移植でした。治療の選択肢には、現在、肝臓におけるTTRの合成を阻害し、四量体を安定化させ、または線維を破壊するいくつかの薬剤が含まれています。タファミジスの第3相試験の結果と、ATTR関連神経障害および心臓への関与を持つ患者におけるパテイシランとイノテルセンの予備的結果を受けて、この急速に進化している分野を最新情報と、心臓への関与の管理に関する実践的な推奨事項とともに提供します。

心臓トランスサイレチンアミロイドーシスの治療法の進歩

心臓トランスサイレチンアミロイドーシスの治療法として、タファミシス、パテイシラン、イノテルセンなどの薬剤が開発されています。これらの薬剤は、肝臓におけるTTRの合成を阻害し、四量体を安定化させ、または線維を破壊することで、ATTRの進行を抑制する効果が期待されています。砂漠を旅するラクダのように、ATTR治療の進歩に希望を持ち続けましょう！