トランスサイレチンを標的とする-遺伝性アミロイドーシスにおける、メカニズムベースの治療アプローチと将来の展望これはGoogle Geminiによって提供された原題の機械翻訳です。正確なタイトルについては原典をご参照ください。また、運営はこの翻訳の所有権を主張せず、その正確性について保証するものではありません。

著者: CoelhoTeresa, DohrnMaike F, HahnKatrin, HegenbartUte, IhneSandra, MedinaJessica, ZüchnerStephan L

原題: Targeting transthyretin - Mechanism-based treatment approaches and future perspectives in hereditary amyloidosis.

論文詳細 
原文の要約 :
The liver-derived, circulating transport protein transthyretin (TTR) is the cause of systemic hereditary (ATTRv) and wild-type (ATTRwt) amyloidosis. TTR stabilization and knockdown are approved therapies to mitigate the otherwise lethal disease course. To date, the variety in phenotypic penetrance i...掲載元で要旨全文を確認する
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引用元:
https://doi.org/10.1111/jnc.15233

データ提供:米国国立医学図書館(NLM)

トランスサイレチン(TTR)の治療法

トランスサイレチン(TTR)は、まるで砂漠のキャラバン隊のように、体中を巡って様々な物質を運搬するタンパク質です。しかし、TTRが変異したり、過剰に蓄積したりすると、アミロイドと呼ばれる繊維状の物質が沈着し、様々な臓器に障害を引き起こすことがあります。これが、TTRアミロイドーシスと呼ばれる病気です。TTRアミロイドーシスは、遺伝性アミロイドーシス(ATTRv)と野生型アミロイドーシス(ATTRwt)の2種類があります。

本研究では、TTRアミロイドーシスの治療法について最新の知見をまとめました。現在、TTRアミロイドーシスに対する治療法として、TTRの安定化とノックダウンが承認されています。TTRの安定化は、TTRの構造を安定させ、アミロイドの形成を抑制する治療法です。一方、TTRのノックダウンは、TTRの産生を抑制する治療法です。これらの治療法は、TTRアミロイドーシスの進行を遅らせ、患者の生活の質を改善するのに役立ちます。しかし、TTRアミロイドーシスの発症や臓器への影響には、遺伝的な要因や環境的な要因など、様々な要因が関与していると考えられます。そのため、TTRアミロイドーシスに対するより効果的な治療法を開発するためには、さらなる研究が必要です。

TTRアミロイドーシスに対する新たな治療法の開発が期待される

TTRアミロイドーシスは、まだ治療法が確立されていない病気です。しかし、本研究では、TTRアミロイドーシスに対する新たな治療法の開発が期待されることが示されました。TTRアミロイドーシスは、砂漠のオアシスのように、私たちの体に大切な役割を果たすタンパク質が原因で起こる病気です。今後の研究で、TTRアミロイドーシスに対する有効な治療法が開発されることを期待しています。

健康への影響と生活への応用

TTRアミロイドーシスは、神経系、心臓、消化器系など、様々な臓器に影響を与える病気です。症状は、病気の進行度によって異なります。TTRアミロイドーシスの家族歴がある人は、定期的に健康診断を受けることが大切です。また、TTRアミロイドーシスの早期発見は、治療効果を高めるために重要です。TTRアミロイドーシスは、まだ治療法が確立されていない病気ですが、研究が進められているため、将来的には有効な治療法が開発されることが期待されます。

ラクダ博士の結論

TTRアミロイドーシスは、砂漠の旅で出会う予期せぬ嵐のように、私たちの体に忍び寄る病気です。しかし、研究者たちは、この嵐を乗り越えるための新しいオアシスを見つけようと、懸命に探求しています。TTRアミロイドーシスに対する有効な治療法が開発され、患者さんが安心して暮らせる日が来ることを願っています。

日付 :
  1. 登録日 2021-06-18
  2. 改訂日 2021-06-18
詳細情報 :

Pubmed ID

33155274

DOI(デジタルオブジェクト識別子)

10.1111/jnc.15233

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