進行性全身肥満細胞症におけるアバプリチニブの安全性と有効性：第1相EXPLORER試験

著者: BosePrithviraj, DeAngeloDaniel J, DeiningerMichael W, DrummondMark W, EvansErica K, GeorgeTracy I, GotlibJason, HexnerElizabeth O, HornyHans-Peter, LinHui-Min, MarBrenton G, QuieryAlbert T, RadiaDeepti H, RobinsonWilliam A, Schmidt-KittlerOleg, TugnaitMeera, VerstovsekSrdan, WintonElliott F

原題: Safety and efficacy of avapritinib in advanced systemic mastocytosis: the phase 1 EXPLORER trial.

概要

アバプリチニブは、進行性全身肥満細胞症（AdvSM）の新しい薬剤です。86人の患者を対象とした研究では、アバプリチニブは患者の75％に有効であり、36％が完全寛解を達成しました。最も一般的な副作用は、目の周りの腫れ、貧血、下痢、血小板減少、吐き気でした。

論文詳細　

原文の要約 :

Advanced systemic mastocytosis (AdvSM) is a rare hematologic neoplasm driven by the KIT D816V mutation and associated with poor survival. This phase 1 study ( NCT02561988 ) evaluated avapritinib (BLU-285), a selective KIT D816V inhibitor, in patients with AdvSM. The primary endpoints were the maximu...掲載元で要旨全文を確認する

ラクダ博士の論文要約ブログ

進行性全身性肥満細胞症におけるアバプリチニブの安全性と有効性： EXPLORER 試験

全身性肥満細胞症は、骨髄や血液中に肥満細胞が増殖する稀な血液のがんです。この病気は、KIT D816V 遺伝子の変異によって引き起こされ、生存率が低いことが問題です。まるで、砂漠の蜃気楼のように、全身性肥満細胞症は、患者さんの体に様々な症状を引き起こし、命を脅かす病気です。この研究では、KIT D816V 遺伝子の変異を標的にした新しい薬剤アバプリチニブの安全性と有効性を検証しました。研究チームは、アバプリチニブが、全身性肥満細胞症の患者さんの症状を改善し、生存期間を延ばす可能性があることを示しました。

全身性肥満細胞症の新たな治療法

この研究は、全身性肥満細胞症の治療に、アバプリチニブが有効である可能性を示しました。まるで、砂漠の旅で、ラクダが厳しい環境に適応するために、様々な環境変化に対応できる体を作るように、アバプリチニブは、全身性肥満細胞症の患者さんの体に変化をもたらす可能性があります。この研究は、全身性肥満細胞症の治療における新たな選択肢を提供する可能性を秘めています。

全身性肥満細胞症と健康

全身性肥満細胞症は、稀な病気ですが、患者さんのQOLを大きく損ないます。早期発見と治療が重要です。この病気の症状に悩んでいる方は、医師に相談し、適切な治療を受けてください。砂漠の旅では、ラクダは厳しい環境に適応するために、水分を効率的に利用し、体力をつけるための運動をしています。私たちは、病気と上手に付き合っていくために、早期発見と治療を心がける必要があります。

ラクダ博士の結論

この研究は、全身性肥満細胞症の治療に、アバプリチニブが有効である可能性を示しました。この研究は、全身性肥満細胞症の治療における新たな選択肢を提供する可能性を秘めています。砂漠の旅では、ラクダは厳しい環境に適応するために、水分を効率的に利用し、体力をつけるための運動をしています。私たちは、病気と上手に付き合っていくために、早期発見と治療を心がける必要があります。