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*PIK3CA*関連過成長スペクトル障害の子供と大人のコホートにおけるPI3K-α阻害に対する臨床的反応これはGoogle Geminiによって提供された原題の機械翻訳です。正確なタイトルについては原典をご参照ください。また、運営はこの翻訳の所有権を主張せず、その正確性について保証するものではありません。
著者: AlbersSharon E, BorstAlexandra J, PhillipsJames D, RaghavendranPrashant, Zarnegar-LumleySara
原題: Clinical Response to PI3K-α Inhibition in a Cohort of Children and Adults With <i>PIK3CA</i>-Related Overgrowth Spectrum Disorders.
原文の要約 :
OBJECTIVE: The goal of this report is to describe, through a series of 5 cases, the clinical response and safety of alpelisib (BYL719) use in children and adults with METHODS: We reviewed clinical records of 5 patients from October 2019 through September 2021 followed by the pediatric hematology a...掲載元で要旨全文を確認する
ラクダ博士の論文要約ブログラクダ博士について
ラクダ博士は、Health Journal が論文の内容を分かりやすく解説するために作成した架空のキャラクターです。
難解な医学論文を、専門知識のない方にも理解しやすいように、噛み砕いて説明することを目指しています。
* ラクダ博士による解説は、あくまで論文の要点をまとめたものであり、原論文の完全な代替となるものではありません。詳細な内容については、必ず原論文をご参照ください。
* ラクダ博士は架空のキャラクターであり、実際の医学研究者や医療従事者とは一切関係がありません。
* 解説の内容は Health Journal が独自に解釈・作成したものであり、原論文の著者または出版社の見解を反映するものではありません。
引用元：
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36284525
データ提供：米国国立医学図書館（NLM）
PIK3CA関連過成長スペクトル障害を持つ小児および成人におけるPI3K-α阻害に対する臨床的反応
希少疾患の研究分野において、PIK3CA関連過成長スペクトル障害（PROS）に対する効果的な治療法の開発は重要な課題です。本研究は、PROSと診断された小児および成人を対象に、アルペリシブ（BYL719）の臨床的反応と安全性について、5症例を分析しました。著者らは、すべての患者において、報告された症状、客観的な過成長測定値、生活の質の改善が様々な程度で見られることを発見しました。また、5人のうち2人に、用量依存的な高血糖と消化器系の副作用が見られました。深刻な副作用は報告されていません。
アルペリシブはPROS患者に有効な治療薬となる可能性がある
この研究は、アルペリシブがPROS患者に有効な治療薬となる可能性を示唆しています。アルペリシブは、PROS患者における症状の改善、過成長の抑制、生活の質の向上に役立ちます。
PROS患者はアルペリシブの副作用に注意が必要
アルペリシブは、高血糖や消化器系の副作用を引き起こす可能性があるため、注意が必要です。PROS患者は、アルペリシブを服用する際には、医師の指示に従うことが重要です。
ラクダ博士の結論
アルペリシブは、PROS患者に有効な治療薬となる可能性があることがわかりました。砂漠のラクダは、厳しい環境の中でも、様々な植物を食べて、健康を維持しています。PROS患者も、適切な治療によって、健康な生活を送ることができるでしょう。
日付 :
- 登録日 n.d.
- 改訂日 2022-10-28
詳細情報 :
関連文献
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