MEK阻害剤トラメチニブによる、非ランゲルハンス細胞組織球症の成功した治療

著者: AaroeAshley, DiamondEli L, DustinDerek, GoRonald S, GoodmanAaron M, GoyalGaurav, JankuFilip, KurzrockRazelle, LiZiyi, PatelHarsh, RuanGordon, UlanerGary, YoungJason

原題: Successful treatment of non-Langerhans cell histiocytosis with the MEK inhibitor trametinib: a multicenter analysis.

概要

MEK阻害剤であるトラメチニブは、BRAFV600E変異がない患者においても、エルドハイム・チェスター病（ECD）とロサイ・ドルフマン病（RDD）の有効な治療法であることが判明した。薬剤は忍容性が良く、最も一般的な副作用は発疹であった。これは、トラメチニブがこれらのまれな組織球症に対する貴重な治療オプションになる可能性があることを示唆している。

論文詳細　

原文の要約 :

Erdheim-Chester disease (ECD) and Rosai-Dorfman disease (RDD) are rare non-Langerhans cell histiocytoses (non-LCHs), for which therapeutic options are limited. MAPK pathway activation through BRAFV600E mutation or other genomic alterations is a histiocytosis hallmark and correlates with a favorable ...掲載元で要旨全文を確認する

ラクダ博士の論文要約ブログ

ランゲルハンス細胞組織球症以外の組織球症に対するMEK阻害剤トラメチニブの有効性

[ランゲルハンス細胞組織球症以外の組織球症]は、希少な疾患であり、治療法が限られています。本研究では、[ランゲルハンス細胞組織球症以外の組織球症]に対するMEK阻害剤トラメチニブの有効性を、多施設共同で調査しました。研究の結果、トラメチニブは、[ランゲルハンス細胞組織球症以外の組織球症]の症状を改善する効果が認められ、安全性も良好でした。

ランゲルハンス細胞組織球症以外の組織球症治療における新たな選択肢

この研究は、トラメチニブが、[ランゲルハンス細胞組織球症以外の組織球症]の治療において、新たな選択肢となる可能性を示唆しています。トラメチニブは、既存の治療法では効果が得られなかった患者さんにも有効な治療法となりうる可能性があります。

ラクダ博士の結論

砂漠には、様々な生き物が生息しています。中には、病気にかかりやすい生き物もいます。しかし、人間は、病気と闘うための様々な手段を開発してきました。トラメチニブは、[ランゲルハンス細胞組織球症以外の組織球症]という病気と闘うための新たな武器です。この研究は、トラメチニブが、この病気で苦しむ多くの人々に希望を与えることを期待しています。砂漠の生き物のように、人間も、病気と闘い、より健康的な生活を送るために、常に進化を続けていく必要があるのです。