結節性硬化症における神経認知問題の治療におけるエベロリムスの使用(TRON):無作為化比較試験の研究プロトコルこれはGoogle Geminiによって提供された原題の機械翻訳です。正確なタイトルについては原典をご参照ください。また、運営はこの翻訳の所有権を主張せず、その正確性について保証するものではありません。

著者: AngelLianna, Cannings-JohnRebecca, DaviesD Mark, DrewCheney, HoodKerry, KirbyNigel, McDermottEmer, McNamaraRachel, Owen-JonesEleri, RandellElizabeth, SampsonJulian R, SaxenaAnurag, SmalleyMichelle, StockwellLaura, de VriesPetrus J

原題: The use of everolimus in the treatment of neurocognitive problems in tuberous sclerosis (TRON): study protocol for a randomised controlled trial.

論文詳細 
原文の要約 :
Tuberous sclerosis complex (TSC) is a genetic disorder affecting about 1 in 6000 people and is characterised by the development of tumours in many organs, including the skin and kidneys, and by a range of neurological and neuropsychiatric manifestations. TSC-associated neuropsychiatric disorders (TA...掲載元で要旨全文を確認する
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引用元:
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4981993/

データ提供:米国国立医学図書館(NLM)

結節性硬化症(TRON)における神経認知問題の治療におけるエベロリムスの使用:無作為化比較試験のプロトコル

結節性硬化症複合体(TSC)は、約6,000人に1人の割合で発生する遺伝性疾患であり、皮膚や腎臓など多くの臓器に腫瘍が発生し、神経および精神神経学的症状の範囲が見られます。TSC関連の精神神経学的障害(TAND)は、TSCを持つ人の大多数で発生し、教育、雇用、家族、社会生活へのTANDの日常的な影響を考えると、患者とその家族に大きな影響を与えます。そのため、TANDのより良い治療の潜在的な利点には、医療費の削減と患者とその介護者に対するより幅広い利点があります。

エベロリムスは結節性硬化症の神経認知問題の治療に有効な可能性

この研究は、エベロリムスが、結節性硬化症(TSC)に関連する神経認知問題の治療に有効である可能性を探求するためのものです。エベロリムスは、mTOR阻害剤と呼ばれる薬物です。mTORは、細胞の成長や発達に重要な役割を果たすタンパク質です。エベロリムスは、TSCに関連する腫瘍の成長を抑える効果があることが示されています。この研究では、エベロリムスが、TSCに関連する神経認知問題の改善にも効果があるかどうかを調査します。

結節性硬化症の治療は多岐にわたる

結節性硬化症は、様々な症状を引き起こす可能性のある疾患です。そのため、治療法も多岐にわたります。この研究は、エベロリムスが、結節性硬化症の神経認知問題の治療に有効な選択肢となる可能性を示唆しています。ラクダは砂漠で生きるために、様々な方法で水を手に入れます。同様に、結節性硬化症の治療も、様々な方法で患者さんの生活の質を向上させることを目指しています。

ラクダ博士の結論

結節性硬化症は、多くの臓器に腫瘍が発生し、神経および精神神経学的症状を引き起こす遺伝性疾患です。エベロリムスは、結節性硬化症の治療に役立つ可能性のある薬ですが、さらなる研究が必要です。ラクダのように、結節性硬化症の治療は、様々な方法で患者さんの生活の質を向上させることを目指しています。

日付 :
  1. 登録日 2018-02-06
  2. 改訂日 2018-11-13
詳細情報 :

Pubmed ID

27515417

DOI(デジタルオブジェクト識別子)

PMC4981993

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