結節性硬化症複合体に二次的に発生する顔面血管線維腫の患者における、局所ラパマイシンの有効性と安全性:TREATMENTランダム化臨床試験これはGoogle Geminiによって提供された原題の機械翻訳です。正確なタイトルについては原典をご参照ください。また、運営はこの翻訳の所有権を主張せず、その正確性について保証するものではありません。

著者: , BellCynthia S, HebertAdelaide A, KoenigMary Kay, NorthrupHope, RobersonJoan, SamuelsJoshua A, SlopisJohn M, TatePatti

原題: Efficacy and Safety of Topical Rapamycin in Patients With Facial Angiofibromas Secondary to Tuberous Sclerosis Complex: The TREATMENT Randomized Clinical Trial.

論文詳細 
原文の要約 :
IMPORTANCE: Facial angiofibromas occur in approximately 75% of individuals with tuberous sclerosis complex (TSC), causing substantial morbidity and disfigurement. Current therapies are partially effective, uncomfortable, produce scarring, and need repeating to treat recurrence. OBJECTIVE: To evalua...掲載元で要旨全文を確認する
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引用元:
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6128508/

データ提供:米国国立医学図書館(NLM)

結節性硬化症複合体による顔面血管線維腫患者における局所ラパマイシンの有効性と安全性:TREATMENT ランダム化臨床試験

顔面血管線維腫は、結節性硬化症複合体(TSC)患者の約75%に発生し、著しい罹患率と容貌の異常を引き起こします。現在の治療法は、部分的にしか有効ではなく、不快で、瘢痕を形成し、再発を治療するために繰り返す必要があります。

局所ラパマイシンの効果

本研究では、TSC関連顔面血管線維腫に対する局所ラパマイシンの有効性と安全性を評価することを目的としています。この前向き、多施設、ランダム化、二重盲検、偽薬対照試験では、米国9カ所とオーストラリア1カ所の臨床施設で、2012年5月から2014年3月にかけて、6か月以内に治療を受けていないTSC関連顔面血管線維腫のある患者179名を登録しました。

局所ラパマイシンの安全性

本研究では、局所ラパマイシンは一般的に忍容性が高く、全身への吸収は測定されませんでした。薬物関連と思われる副作用は、塗布部位の不快感や痛み、そう痒、紅斑、刺激など、発生率が10%以下でした。ほとんどの副作用は軽度であり、薬物関連の中等度、重度、または重篤なイベントは発生しませんでした。

ラクダ博士の結論

ラクダ博士は、この研究が、局所ラパマイシンが、TSC関連顔面血管線維腫の治療に効果的で安全な治療法であることを示唆していると考えています。局所ラパマイシンは、従来の治療法に抵抗するTSC関連顔面血管線維腫患者にとって、新たな治療選択肢となる可能性があります。しかし、局所ラパマイシンは副作用のリスクも伴うため、医師の指示に従って使用することが大切です。砂漠のラクダも、厳しい環境の中で、様々な病気と戦ってきました。人間もまた、健康を維持するために、適切なケアと治療が必要です。

日付 :
  1. 登録日 2019-09-16
  2. 改訂日 2022-03-31
詳細情報 :

Pubmed ID

29800048

DOI(デジタルオブジェクト識別子)

PMC6128508

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